Experimentação agora Primeiramente randomized, controlada da farmacoterapia em pacientes de PCD no lugar

A discinesia ciliary Preliminar (PCD) é uma desordem rara, genética das vias respiratórias que conduz à deficiência orgânica pulmonaa progressiva. Exibe muitos problemas típicos para doenças órfãos: diagnóstico atrasado, conhecimento evidência-baseado limitado Etc. A União Europeia Está financiando BESTCILIA (Melhores Selecção e Tratamento Experimentais para a Discinesia Ciliary Preliminar) para introduzir directrizes uniformes para o tratamento e o diagnóstico de PCD através de Europa. A realização notável a mais atrasada do consórcio é a iniciação da experimentação controlada primeiramente randomized nesta doença.

Como é típico para doenças órfãos, PCD foi estudado somente a uma extensão limitada. A Maioria de estratégias terapêuticas são derivadas da pesquisa sobre outras desordens respiratórias. Presentemente, todo o tratamento é fora-etiqueta, sem a droga órfão disponível. BESTCILIA aponta executar a experimentação controlada primeiramente randomized (RCT) na farmacoterapia em PCD a fim desenvolver práticas evidência-baseadas do tratamento para a doença.

Uma esperança potencial para a terapia profiláctica da manutenção para PCD é o azithromycin (AZN): um antibiótico com um anfitrião de propriedades benéficas da anti-infecção. A experimentação avaliará seus efeitos adversos da eficácia e do potencial nos pacientes, no que diz respeito a medidas do resultado como a taxa pulmonaa da exacerbação e a qualidade de vida PCD-específica.

Depois de um ano de sócios meticulosos das preparações BESTCILIA envolvidos nesta pesquisa tornaram possível começar a experimentação em 5 países: Dinamarca, Alemanha, os Países Baixos, Suíça e o REINO UNIDO. O recrutamento Paciente foi ajustado no movimento; o sucesso particular foi notado em Dinamarca, com tanto como enquanto 15 pacientes randomized e já trataram com o azithromycin. As Primeiras visitas da selecção são planeadas igualmente em Alemanha e os Países Baixos, onde também os centros de PCD não incluídos em Bestcilia, mostraram o interesse na participação. O objetivo é incluir 125 pacientes, que é uma coorte relativamente grande para uma doença tão rara.

Estas realizações notáveis dos pesquisadores de BESTCILIA foram apresentadas recentemente e uma progressão mais adicional foi discutida em uma conferência internacional de PCD em Cracow, o Polônia, que foi organizado por uma de sócios de Bestcilia, do Instituto Internacional de Molecular e da Biologia Celular em Varsóvia.

Source: Instituto Internacional de Molecular e da Biologia Celular