Primero ahora seleccionada al azar, controlada juicio de la farmacoterapia en pacientes de PCD en el lugar

La discinesia ciliar Primaria (PCD) es un desorden raro, genético de las vías respiratorias que lleva a la disfunción pulmonar progresiva. Exhibe muchos problemas típicos para las enfermedades huérfanas: diagnosis demorada, conocimiento prueba-basado limitado Etc. La Unión Europea está financiando BESTCILIA (una Mejores Investigación y Tratamiento Experimentales para la Discinesia Ciliar Primaria) para introducir las guías de consulta uniformes para el tratamiento y la diagnosis de PCD a través de Europa. La última ejecución notable del consorcio es el lanzamiento de la juicio controlada primero seleccionada al azar en esta enfermedad.

Al Igual Que típico para las enfermedades huérfanas, PCD se ha estudiado solamente en cierto modo. La Mayoría de las estrategias terapéuticas se derivan de la investigación sobre otros desordenes respiratorios. Actualmente, todo el tratamiento es sin marca, sin la droga huérfana disponible. BESTCILIA apunta realizar la juicio controlada primero seleccionada al azar (RCT) en la farmacoterapia en PCD para desarrollar las prácticas prueba-basadas del tratamiento para la enfermedad.

Una esperanza potencial de la terapia profiláctica del mantenimiento para PCD es el azithromycin (AZN): un antibiótico con un ordenador principal de las propiedades beneficiosas de la anti-infección. La juicio evaluará sus efectos nocivos de la eficacia y del potencial en pacientes, en cuanto a las dimensiones tales del resultado como el tipo pulmonar de la exacerbación y la calidad de vida PCD-específica.

Después de un año de socios meticulosos de las preparaciones BESTCILIA implicados en esta investigación han permitido comenzar la juicio en 5 países: Dinamarca, Alemania, los Países Bajos, Suiza y el REINO UNIDO. El reclutamiento Paciente se ha fijado en el movimiento; el éxito determinado fue observado en Dinamarca, con tanto mientras que 15 pacientes seleccionaron al azar y trataron ya con azithromycin. Las Primeras visitas de la investigación también se proyectan en Alemania y los Países Bajos, en donde también los centros de PCD no incluidos en Bestcilia, han mostrado interés en la participación. La meta es incluir a 125 pacientes, que es una cohorte relativamente grande para una enfermedad tan rara.

Estos logros notables de los investigadores de BESTCILIA fueron presentados recientemente y la progresión adicional fue discutida en una conferencia internacional de PCD en Cracovia, Polonia, que fue ordenada por una de los socios de Bestcilia, del Instituto Internacional de Molecular y de Biología Celular en Varsovia.

Fuente: Instituto Internacional de Molecular y de la Biología Celular