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Resolaris des aTyr a accordé FDA à la Nomination Orpheline de Médicament pour la demande de règlement de FSHD

l'aTyr Pharma (« aTyr »), une compagnie de biotherapeutics s'est engagé dans la découverte et le développement de la thérapeutique Physiocrine-Basée pour adresser des maladies rares, annoncés aujourd'hui que Resolaris a été accordé à la Nomination Orpheline de Médicament par les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) pour la demande de règlement de la dystrophie musculaire facioscapulohumeral (FSHD). Resolaris, un médicament neuf d'investigation représentant le premier candidat Physiocrine-Basé du produit des aTyr dans la clinique, est développé comme protéine intraveineuse classe première thérapeutique pour la demande de règlement des myopathies rares avec un composant immunisé.

« FSHD est débiliter, la maladie graduelle pour lequel là ne sont actuel aucune demande de règlement approuvée, et la communauté patiente fait face aux besoins médicaux imprévisibles significatifs. La Réception de la nomination orpheline de la FDA supportera nos efforts pour porter un traitement approuvé aux patients aussi rapidement que possible, » a dit le Président de John Mendlein, de Ph.D., de PRÉSIDENT et d'exécutif de l'aTyr Pharma.

Resolaris actuel est étudié dans une phase 1b/2, essai randomisé, en double aveugle, controlé par le placebo dans les patients adultes avec FSHD aux sites multiples dans l'Union Européenne. L'essai est conçu pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'immunogénicité des doses intraveineuses multiples de Resolaris dans les patients adultes avec FSHD. FSHD est une myopathie génétique sévère et rare avec un composant immunisé pour lequel il n'y a actuel aucune demande de règlement approuvée.

ATyr Pharma de SOURCE