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il Resolaris dei aTyr ha accordato la Designazione del Medicinale Orfano di FDA per il trattamento di FSHD

il Pharma del aTyr (“aTyr„), una società di biotherapeutics si è impegnato nella scoperta e nello sviluppo adi terapeutica Basata Physiocrine per indirizzare le malattie rare, annunciati oggi che Resolaris è stato accordato la Designazione del Medicinale Orfano dagli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della distrofia muscolare facioscapulohumeral (FSHD). Resolaris, una nuova droga d'investigazione che rappresenta il primo al candidato Basato Physiocrine del prodotto dei aTyr nella clinica, sta sviluppando come proteina endovenosa classa prima terapeutica per il trattamento dei myopathies rari con una componente immune.

“FSHD è un debilitazione, la malattia progressiva per cui là non è corrente i trattamenti approvati e la comunità paziente sta affrontando i bisogni medici insoddisfatti significativi. Ricevendo la designazione orfana da FDA supporterà i nostri sforzi per portare una terapia approvata ai pazienti il più rapidamente possibile,„ ha detto John Mendlein, Ph.D., CEO e presidente esecutivo del Pharma del aTyr.

Resolaris corrente sta studiando in una fase 1b/2, ripartita con scelta casuale, prova alla cieca, a prova controllata a placebo in pazienti adulti con FSHD ai siti multipli nell'Unione Europea. La prova è destinata per valutare la sicurezza, la tollerabilità, le farmacocinesi e l'immunizzazione delle dosi endovenose multiple di Resolaris in pazienti adulti con FSHD. FSHD è un myopathy genetico severo e raro con una componente immune per cui non ci sono corrente i trattamenti approvati.

Pharma del aTyr di SORGENTE