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o Resolaris dos aTyr concedeu a FDA a Designação Órfão da Droga para o tratamento de FSHD

o aTyr Pharma (“aTyr”), uma empresa do biotherapeutics contratou na descoberta e na revelação da terapêutica Physiocrine-Baseada para endereçar doenças raras, anunciadas hoje que Resolaris estêve concedido a Designação Órfão da Droga pelos E.U. Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento da distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD). Resolaris, uma droga nova de investigação que representa o candidato primeiramente Physiocrine-Baseado do produto dos aTyr na clínica, está sendo desenvolvido como uma proteína intravenosa da primeiro-em-classe terapêutica para o tratamento de myopathies raros com um componente imune.

“FSHD é debilitar, a doença progressiva para que lá não é actualmente nenhum tratamento aprovado, e a comunidade paciente está enfrentando necessidades médicas não satisfeitas significativas. Receber a designação órfão do FDA apoiará nossos esforços para trazer o mais rapidamente possível uma terapia aprovada aos pacientes,” disse o presidente de John Mendlein, de Ph.D., de CEO e de executivo do aTyr Pharma.

Resolaris está sendo estudado actualmente em uma fase 1b/2, experimentação randomized, dobro-cega, placebo-controlada em pacientes adultos com o FSHD em locais múltiplos na União Europeia. A experimentação é projectada avaliar a segurança, a tolerabilidade, as farmacocinética e a imunogenicidade de doses intravenosas múltiplas de Resolaris em pacientes adultos com FSHD. FSHD é um myopathy genético severo, raro com um componente imune para que não há actualmente nenhum tratamento aprovado.

ATyr Pharma de SOURCE