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Resolaris de los aTyr concedió a FDA la Designación Huérfana de la Droga para el tratamiento de FSHD

el aTyr Pharma (“aTyr”), una compañía del biotherapeutics se enganchó al descubrimiento y al revelado de la terapéutica Physiocrine-Basada para dirigir enfermedades raras, anunciados hoy que Resolaris ha sido concedido la Designación Huérfana de la Droga por los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Resolaris, una nueva droga de investigación que representa al candidato primero Physiocrine-Basado del producto de los aTyr en la clínica, se está desarrollando como proteína intravenosa de la primero-en-clase terapéutica para el tratamiento de myopathies raros con un componente inmune.

“FSHD es el debilitar, la enfermedad progresiva para el cual allí no es actualmente ningún tratamiento aprobado, y la comunidad paciente está haciendo frente a necesidades médicas incumplidas importantes. La Recepción de la designación huérfana del FDA utilizará nuestros esfuerzos de traer una terapia aprobada a los pacientes lo más rápidamente posible,” dijo al presidente de Juan Mendlein, del Ph.D., del CEO y del segundo comandante del aTyr Pharma.

Resolaris se está estudiando actualmente en una fase 1b/2, juicio seleccionada al azar, de doble anonimato, placebo-controlada en pacientes adultos con FSHD en los sitios múltiples en la Unión Europea. La juicio se diseña para evaluar el seguro, la tolerabilidad, la farmacinética y la inmunogeneticidad de dosis intravenosas múltiples de Resolaris en pacientes adultos con FSHD. FSHD es un myopathy genético severo, raro con un componente inmune para el cual no haya actualmente tratamientos aprobados.

ATyr Pharma de la FUENTE