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Les pharmaceutiques de Clementia débute l'étude multicentre des patients avec le progressiva d'ossificans de fibrodysplasia

L'étude inscrivant maintenant des patients vieillit deux 65 années

Clementia Pharmaceuticals, Inc. a aujourd'hui annoncé qu'il a débuté l'adhérence à la deuxième partie (partie B) de son étude d'histoire naturelle dans les patients présentant le progressiva d'ossificans de fibrodysplasia (FOP), une myopathie congénitale rare et désactivante sévèrement caractérisée par douloureux, des épisodes récurrents de gonflement doux de tissu (flambées soudaines) ce résultat dans la formation de l'os (hétérotopique) neuf et anormal dans des muscles, des tendons et des ligaments.

L'étude longitudinale multicentre, non-interventionnelle, en deux parties est conçue pour mesurer la progression de la maladie sur trois ans dans les patients avec le BELLÂTRE. L'étude évaluera la relation entre l'ossification anormale, qui limite graduel le mouvement, et le fonctionnement matériel comme évalué par l'amplitude des mouvements et les résultats patient-rapportés. La partie B Inscrira 40 patients de deux à 65 ans.

Un comité consisté en des experts en matière de BELLÂTRE et de représentation a examiné des caractéristiques de dix patients à la première partie de l'étude (la partie A), et a déterminé que la tomodensitométrie de corps entier d'inférieur-dose (à l'exclusion de la tête) a fourni une meilleure évaluation de la présence et une quantité d'os hétérotopique dans tout le fuselage que des échographies d'échographies de la densité osseuse (DEXA) et de scout de CT. Basé sur ces découvertes, la tomodensitométrie de corps entier d'inférieur-dose (à l'exclusion de la tête) sera employée dans la partie B Pour trouver la présence et l'étape progressive de l'os hétérotopique.

« Le commencement de la partie B De l'étude d'histoire naturelle nous amène plus près de notre objectif d'avancer la compréhension globale de la communauté du BELLÂTRE et développant une demande de règlement pour cette maladie débilitante, » a dit Donna Grogan, M.D., médecin-chef de Clementia. « L'adhérence des enfants nous permettra de fournir une illustration plus complète de l'étape progressive naturelle du BELLÂTRE. »

L'étude d'histoire naturelle, qui a été conçue en collaboration avec des chercheurs et avec l'assistance de l'association internationale de BELLÂTRE (IFOPA), est entreprise parallèlement aux essais interventionnels de Clementia avec le palovarotene, un agent d'investigation pour la prévention de l'ossification anormale suivant une flambée soudaine. D'une manière primordiale, des caractéristiques de l'étude d'histoire naturelle seront partagées avec l'IFOPA pour avancer sa mission de trouver un remède pour le BELLÂTRE.

Source:

Clementia Pharmaceuticals, Inc.