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I prodotti farmaceutici di Clementia comincia lo studio multicentrato dei pazienti con il progressiva dei ossificans di fibrodysplasia

Lo studio ora che iscrive i pazienti invecchia da due a 65 anni

Clementia Pharmaceuticals, Inc. oggi ha annunciato che ha cominciato l'iscrizione nella seconda parte (parte B) del suo studio di storia naturale in pazienti con il progressiva dei ossificans di fibrodysplasia (FOP), un myopathy congenito raro e gravemente rendente non valido caratterizzato dagli episodi dolorosi e ricorrenti di gonfiamento del tessuto molle (fiammate) quel risultato nella formazione di nuovo, osso (heterotopic) anormale in muscoli, di tendini e di legamenti.

Lo studio longitudinale multicentrato, non interventional, in due parti è destinato per misurare la progressione di malattia in tre anni in pazienti con il DAMERINO. Lo studio valuterà la relazione fra formazione anormale dell'osso, che limita progressivamente il movimento e la funzione fisica come valutata da intervallo di moto e di risultati paziente-riferiti. La parte B Iscriverà 40 pazienti da due a 65 anni.

Un comitato formato dagli esperti nella rappresentazione e nel DAMERINO ha esaminato i dati da dieci pazienti nella prima parte dello studio (parte A) Ed ha determinato che la scansione di CT del corpo intero della basso dose (a parte la testa) ha fornito la migliore valutazione di presenza e la quantità di osso heterotopic in tutto l'organismo che le scansioni di scansioni di densità ossea (DEXA) e dell'esploratore di CT. Sulla base di questi risultati, la scansione di CT del corpo intero della basso dose (a parte la testa) sarà utilizzata nella parte B Per individuare la presenza e la progressione di osso heterotopic.

“L'inizio della parte B Dello studio di storia naturale ci porta più vicino al nostro scopo di avanzamento della comprensione della comunità globale del DAMERINO e sviluppando un trattamento per questa malattia debilitante,„ ha detto Donna Grogan, M.D., capo ispettore sanitario di Clementia. “L'iscrizione dei bambini ci permetterà di fornire una maschera più completa della progressione naturale del damerino.„

Gli studi di storia naturale, che sono stati progettati in collaborazione con i ricercatori e con l'assistenza dell'associazione internazionale del DAMERINO (IFOPA), stanno intraprendendi in parallelo con le prove interventional con palovarotene, un agente d'investigazione di Clementia per la prevenzione di formazione anormale dell'osso che segue una fiammata. D'importanza, i dati dallo studio di storia naturale saranno divisi con il IFOPA per avanzare la sua missione di individuazione della maturazione per il DAMERINO.

Source:

Clementia Pharmaceuticals, Inc.