Aviso: Esta página é uma tradução automática da página original em inglês. Por favor note uma vez que as traduções são geradas por máquinas, não tradução tudo será perfeita. Este site e suas páginas da Web destinam-se a ler em inglês. Qualquer tradução deste site e suas páginas da Web pode ser imprecisas e imprecisos no todo ou em parte. Esta tradução é fornecida como uma conveniência.

Os fármacos de Clementia começam o estudo multicentrado dos pacientes com o progressiva dos ossificans do fibrodysplasia

O estudo que registra agora pacientes envelhece dois a 65 anos velho

Clementia Fármacos, Inc. anunciou hoje que começou o registro na segunda parte (parte B) de seu estudo da história natural nos pacientes com o progressiva dos ossificans do fibrodysplasia (FOP), um myopathy congenital raro, severamente desabilitando caracterizado por episódios dolorosos, periódicos do inchamento macio do tecido (alargamento-UPS) esse resultado na formação de osso (heterotopic) novo, anormal nos músculos, de tendões e de ligamentos.

O estudo longitudinal multicentrado, não-interventional, bipartido é projectado medir a progressão da doença sobre três anos nos pacientes com ALMOFADINHA. O estudo avaliará o relacionamento entre a formação anormal do osso, que restringe progressivamente o movimento, e a função física como avaliada pela escala do movimento e de resultados paciente-relatados. O parte b registrará 40 pacientes de dois a 65 anos de idade.

Um comitê compreendido de peritos da ALMOFADINHA e da imagem lactente reviu dados de dez pacientes na primeira parte do estudo (a parte A), e determinou que o corpo inteiro da baixo-dose varredura do CT que (com exclusão da cabeça) forneceu a melhor avaliação da presença e a quantidade de osso heterotopic durante todo o corpo do que varreduras da densidade do osso (DEXA) e escuteiro do CT faz a varredura. Baseado nestes resultados, a varredura do CT do corpo inteiro da baixo-dose (com exclusão da cabeça) será usada no parte b para detectar a presença e a progressão do osso heterotopic.

“O começo do parte b do estudo da história natural traz-nos mais perto de nosso objetivo de avançar a compreensão da comunidade global da ALMOFADINHA e desenvolvendo um tratamento para esta doença debilitante,” disse Donna Grogan, M.D., médico principal de Clementia. “O registro das crianças permitir-nos-á de fornecer uma imagem mais completa da progressão natural da almofadinha.”

O estudo da história natural, que foi projectado em colaboração com investigador e com a ajuda da associação internacional da ALMOFADINHA (IFOPA), está sendo conduzido paralelamente às experimentações interventional com palovarotene, um agente de investigação de Clementia para a prevenção da formação anormal do osso que segue um pioramento. Importante, os dados do estudo da história natural serão compartilhados com o IFOPA para avançar sua missão de encontrar uma cura para a ALMOFADINHA.

Source:

Clementia Pharmaceuticals, Inc.