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Los productos farmacéuticos de Clementia comienzan el estudio multicentro de pacientes con progressiva de los ossificans del fibrodysplasia

El estudio ahora que alista a pacientes envejece dos a 65 años

Clementia Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy que ha comenzado el alistamiento en la segunda parte (parte B) de su estudio de la historia natural en pacientes con el progressiva de los ossificans del fibrodysplasia (FOP), un myopathy congénito raro, seriamente que incapacita caracterizada por episodios dolorosos, periódicos de la hinchazón suave del tejido (llamaradas) ese resultado en la formación de hueso (heterotopic) nuevo, anormal en músculos, de tendones y de ligamentos.

El estudio longitudinal multicentro, no-interventional, bipartito se diseña para medir la progresión de la enfermedad durante tres años en pacientes con el PETIMETRE. El estudio evaluará el lazo entre la formación anormal del hueso, que restringe progresivamente el movimiento, y la función física según lo fijado por el alcance del movimiento y de los resultados paciente-denunciados. La parte B alistará a 40 pacientes a partir del dos a 65 años de edad.

Un comité comprendido de expertos del PETIMETRE y de la proyección de imagen revisó datos a partir de diez pacientes en la primera parte del estudio (la parte A), y determinó que la carrocería entera de la inferior-dosis que exploración del CT (excepto la culata de cilindro) ofreció una mejor evaluación de la presencia y cantidad de hueso heterotopic en la carrocería que exploraciones de la densidad del hueso (DEXA) y explorador del CT explora. De acuerdo con estas conclusión, la exploración del CT de la carrocería entera de la inferior-dosis (excepto la culata de cilindro) será utilizada en parte B para descubrir la presencia y la progresión del hueso heterotopic.

“El comienzo de la parte B del estudio de la historia natural nos trae más cercano a nuestra meta de avance la comprensión de la comunidad global del PETIMETRE y desarrollando un tratamiento para esta enfermedad debilitante,” dijo a Donna Grogan, M.D., director médico de Clementia. “El alistamiento de niños nos permitirá ofrecer un retrato más completo de la progresión natural del PETIMETRE.”

El estudio de la historia natural, que fue diseñado en colaboración con investigadores y con la ayuda de la asociación internacional del PETIMETRE (IFOPA), está conducto paralelamente a las juicios interventional con el palovarotene, un agente de investigación de Clementia para la prevención de la formación anormal del hueso que sigue una llamarada. Importantemente, los datos del estudio de la historia natural serán compartidos con el IFOPA para avance su misión de encontrar una vulcanización para el PETIMETRE.

Source:

Clementia Pharmaceuticals, Inc.