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Prima approvazione europea della droga per trattare malattia renale genetica ADPKD

Otsuka Co. farmaceutico, srl ha annunciato che la Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione di vendita per JINARC® (tolvaptan) per il trattamento di ADPKD in adulti che hanno fase uno della malattia renale (CKD) cronica a tre all'inizio del trattamento con prova della malattia rapido di progressione. Nella ricezione della questa autorizzazione di vendita, tolvaptan diventa la prima terapia farmaceutica da concedere una licenza a in Europa per il trattamento della patofisiologia di fondo di ADPKD.

Il professor Ron T. Gansevoort, centro universitario medico Groninga, Paesi Bassi, un esperto in materia della malattia renale policistica ha detto:

Finora, i professionisti di sanità hanno messo a fuoco sul trattamento dei segni ed i sintomi di ADPKD, senza il trattamento specifico disponibile trattare la malattia,„ Tolvaptan rappresenta un'innovazione medica significativa nella gestione di ADPKD. Per la prima volta, i professionisti di sanità possono modificare la progressione della malattia e conservare la funzione del rene, con il potenziale di migliorare risultati di qualità di vita e di lungo termine dei pazienti'

L'autorizzazione di vendita per tolvaptan è basata sui risultati della fase chiave III ripartito con scelta casuale, della prova alla cieca ed alla della prova controllata a placebo di 3:4 di TEMPO - i più grandi studi clinici intrapresi in ADPKD fin qui. Nello studio triennale, la tariffa di aumento di TKV in 3 anni era significativamente di meno per gli oggetti tolvaptan-trattati che per gli oggetti che ricevono il placebo: 2,80% all'anno contro 5,51% all'anno, rispettivamente (rapporto della media geometrica 0,974; Ci 0,969 - 0,980 di 95%; P <0.0001); questi dati dimostrano una riduzione significativa 50% approssimativa dell'aumento annuale in TKV contro placebo.

Ancora, tolvaptan ha mostrato una riduzione statisticamente significativa del rischio di eventi multipli del peggioramento la funzione del rene, il dolore del rene, l'ipertensione o dell'albuminuria (rischio ratio=0.87, ci di 95%: 0.78-0.97, p=0.0095). Il risultato del punto finale composito secondario chiave soprattutto è attribuito agli effetti sul peggioramento la funzione del rene (61,4% meno probabilmente con tolvaptan che con placebo) e del dolore medicamente significativo del rene (35,8% meno probabilmente in pazienti tolvaptan-trattati).

All'infuori degli effetti secondari connessi con il meccanismo di atto di tolvaptan (per esempio sete, poliuria, polliakuria), la maggior parte dei effetti secondari osservati nei pazienti di ADPKD hanno amministrato tolvaptan erano comparabili con quelli placebo amministrato. Tuttavia, un rischio di disturbo al fegato è stato identificato in pazienti con la cattura di ADPKD tolvaptan. L'elevazione della transaminasi dell'alanina (ALT) è stata osservata in 4,4% dei pazienti su tolvaptan e in 1,0% dei pazienti su placebo. Due (2/957, 0,2%) trattare-pazienti tolvaptan come pure un terzo paziente da una prova aperta del contrassegno di estensione, importante crescite clinicamente esibiti in alt con le elevazioni concomitanti in bilirubina totale (BT).

Mentre queste elevazioni concomitanti erano reversibili con la sospensione rapida di tolvaptan, rappresentano un potenziale per il disturbo al fegato significativo ed i pazienti che catturano la volontà tolvaptan devono subire da allora in poi le analisi del sangue mensili per i primi 18 mesi del trattamento con tolvaptan e trimestrale per attenuare questo rischio. Il trattamento di Tolvaptan deve essere iniziato e riflesso sotto la supervisione dei medici con competenza nella gestione ADPKD e della comprensione completa dei rischi di terapia tolvaptan compreso i requisiti epatici di video e della tossicità.

Il TESS Harris, Presidente dell'internazionale di PKD ha detto:

La natura progressiva ed ereditaria di ADPKD è un carico fisico ed emozionale su quelle che vivono con la circostanza come pure le loro famiglie e cari, questa approvazione è accolta favorevolmente dalla comunità di ADPKD mentre rappresenta un passo avanti per le migliaia di pazienti e di personale che dispensa le cure in tutto Europa che è influenzata dalla malattia

ADPKD è più la malattia renale ereditata terreno comunale soprattutto caratterizzata dalla proliferazione e dalla crescita delle cisti ripiene di fluida multiple nel rene. La crescita e l'espansione della ciste in entrambi i reni piombo per rallentare il deterioramento della funzione del rene ed approssimativamente della metà della malattia renale di stadio finale di sbraccio dei pazienti (ESRD) e per richiedere la terapia renale della sostituzione (RRT) sotto forma di dialisi o un trapianto del rene dall'età di 54. ADPKD è la quarta causa principale di ESRD in adulti e rappresenta intorno 10% dei pazienti che richiedono RRT.

Tatsuo Higuchi, Presidente e Direttore del rappresentante di Otsuka Co. farmaceutico, Ltd ha detto:

È un grande onore per consegnare il primo trattamento per ADPKD in Europa, questa approvazione è testamento agli sforzi inestimabili dei ricercatori e dei pazienti addetti alla scoperta ed allo sviluppo di tolvaptan

Tolvaptan in primo luogo è stato approvato per i pazienti con ADPKD nel Giappone nel marzo 2014 ed era approvato per ADPKD nel Canada nel febbraio 2015. A seguito di questa autorizzazione europea di vendita, Otsuka continuerà a lavorare con le autorità locali in paesi in tutto Europa per contribuire a assicurarsi che i pazienti ammissibili di ADPKD possano accedere a tolvaptan.

Source:

Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.