Les résultats positifs de l'essai de la phase 3 de pacritinib pour la demande de règlement de la myélofibrose ont présenté à ASCO 2015

CTI BioPharma Corp. (CTI BioPharma) (NASDAQ et MTA : CTIC) et affaires des biosciences de Baxter International (NYSE : BAX) a aujourd'hui annoncé des caractéristiques de PERSIST-1 - une phase randomisée 3 inscription-a dirigé le pacritinib de examen d'essai pour la demande de règlement de la myélofibrose - en séance orale tard-se brisante à la rencontre annuellest 51 de la société américaine de l'oncologie clinique (ASCO), le 29 mai - 2 juin 2015 Chicago, Illinois Pacritinib est un inhibiteur oral d'investigation de multikinase avec la spécificité pour JAK2 et FLT3. Les caractéristiques présentées à ASCO (#LBA7006 abstrait) prouvent que comparé au meilleur traitement procurable (exclusivité d'un inhibiteur de JAK), traitement de pacritinib a eu comme conséquence une proportion de patients sensiblement plus élevée présentant la réduction de volume de rate et le contrôle des sympt40mes liés à la maladie. Des caractéristiques ont été également sélectées pour l'inclusion dans le programme de pression du fonctionnaire ASCO.

La « myélofibrose est un difficile-à-festin, cancer de sang continuel rare nécessitant les options neuves qui peuvent aider surmontent les nombreux seuls et onéreux sympt40mes aux lesquels les patients présentant cette maladie font face de façon régulière, comme des transfusions sanguines et douleur et fatigue débilitantes, » Claire indiquée Harrison, M.D., confiance de fondation de NHS d'hématologue de conseiller, de type et de St Thomas, hôpital du type, Londres, Royaume-Uni et un des investigateurs principaux pour PERSIST-1. « A basé sur des caractéristiques montrant l'amélioration dans le fonctionnement de moelle osseuse, le pacritinib peut avoir le potentiel de modifier la maladie dans les patients les plus malades comme monothérapie et bilan de garanties davantage en combination avec d'autres agents de maladie-modification potentiels. »

La myélofibrose est associée à la qualité de vie sensiblement réduite et à la survie diminuée. L'hypertrophie de rate (splénomégalie) est un terrain communal et un sympt40me débilitant de myélofibrose. Pendant que la maladie progresse, le fuselage ralentit la production des globules sanguins importants et dans un délai d'un an de diagnostic l'incidence de la thrombopénie liée à la maladie (comptes de plaquette très inférieurs), de l'anémie sévère, et des conditions de transfusion de globules rouges augmentent de manière significative.

Découvertes PERSIST-1 présentées à ASCO
PERSIST-1 est un randomisé (2 : 1), la phase réglée 3 inscription-a dirigé l'essai comparant l'efficacité et la sécurité du pacritinib au meilleur traitement procurable (BAT) - qui a compris une gamme des demandes de règlement de dégriffés actuel utilisées - dans 327 patients à la myélofibrose (myélofibrose primaire, myélofibrose de Vera de goujon-polycythemia, ou myélofibrose de thrombocytémie de goujon-essentiel), indépendamment des comptes de plaquette des patients. À l'entrée d'étude, 46 pour cent de patients étaient thrombopénique ; 32 pour cent de patients ont eu des comptes de plaquette moins de 100.000 par microlitre (<100,000/uL) ; et 16 pour cent de patients ont eu des comptes de plaquette moins de 50.000 par microlitre (<50,000/uL) ; les comptes de plaquette normaux s'échelonnent de 150.000 à 450.000 par microlitre. La durée moyenne de la demande de règlement était de 16,2 mois dans les patients soignés avec le pacritinib, comparé à 5,9 mois dans les patients soignés avec "BAT". La majorité (79 pour cent) de patients sur l'arme de "BAT" éventuellement a croisé plus de pour recevoir le traitement de pacritinib.

Comme précédemment rapporté, l'essai a contacté son point final primaire de réduction de volume de rate (35 pour cent ou plus grands de la ligne zéro à semaine 24 par échographie de MRI/CT) de la population d'intention-à-festin (ITT). Ces résultats ont compris des patients présentant la thrombopénie sévère ou potentiellement mortelle. Les caractéristiques présentées à ASCO montrent cela en mesurant le volume de réduction de rate, on a observé la différence la plus grande dans des armes de demande de règlement dans les patients evaluable présentant les comptes de plaquette les plus inférieurs (plaquettes de <50,000/uL) (33,3 pour cent avec le pacritinib contre 0 pour cent avec "BAT") (p=0.037).

Au delà statistiquement des réductions significatives dans le volume de rate, les patients ont traité avec le pacritinib ont également remarqué une amélioration supportée des sympt40mes myélofibrose-associés ou de la rayure totale de sympt40me (TSS) comme mesurée par l'agenda électronique de forme d'évaluation de sympt40me de tumeur de myéloprolifératif (des SOLIDES SOLUBLES TOTAUX de MPN-SAF et des SOLIDES SOLUBLES TOTAUX 2,0 de MPN-SAF). L'instrument patient-rapporté de résultats capte dans un agenda électronique comment un patient se sent ou fonctionne par rapport à leur état de santé ou demande de règlement, comprenant : la fatigue, concentration, satiété tôt/réplétion, inactivité, nuit sue, démanger, douleur osseuse, malaise abdominal, perte de poids, et fièvres. En mesurant le point final secondaire (la proportion de patients présentant des 50 pour cent ou une réduction plus grande des SOLIDES SOLUBLES TOTAUX de la ligne zéro avec semaine 24), les patients ont traité avec l'amélioration plus grande expérimentée par pacritinib de leurs sympt40mes si comparé à "BAT", indépendamment de leurs comptes de plaquette de ligne zéro (population des patients d'ITT : 24,5 pour cent de patients pacritinib-traités contre 6,5 pour cent de patients "bat"-traités) (p<0.0001) ; Population des patients d'Evaluable : 40,9 pour cent de patients pacritinib-traités contre 9,9 pour cent de patients "bat"-traités) (p<0.0001).

Vingt-cinq pour cent (25%) de patients soignés avec le pacritinib qui étaient sévèrement anémiques et personne à charge de transfusion - exigeant au moins six éléments de sang pendant les 90 jours avant l'entrée d'étude - est allée bien à l'indépendant de transfusion, comparé aux patients zéro soignés avec "BAT" (p<0.05). Parmi des patients avec les plaquettes de ligne zéro les plus inférieures (<50,000/uL) qui ont reçu la demande de règlement avec le pacritinib, une augmentation significative dans des comptes de plaquette était au fil du temps comparée observé À MANIER LA BATTE (p=0.003) - avec une augmentation de 35 pour cent des comptes de plaquette de ligne zéro à la semaine 24.

Les événements défavorables les plus courants, se produisant dans 10 pour cent ou plus de patients soignés avec le pacritinib dans un délai de 24 semaines, de n'importe quelle pente, étaient : doux pour modérer la diarrhée (53,2 pour cent contre 12,3 pour cent avec "BAT"), la nausée (26,8 pour cent contre 6,6 pour cent avec "BAT"), l'anémie (22,3 pour cent contre 19,8 pour cent avec "BAT"), la thrombopénie (16,8 pour cent contre 13,2 pour cent avec "BAT"), et le vomissement (15,9 pour cent contre 5,7 pour cent avec "BAT"). Des patients a traité avec le pacritinib, 3 traitements discontinués et l'interruption de dose requise 13 par patients (moyenne une semaine) pour la diarrhée. Les patients ont reçu une dose totale quotidienne de pacritinib au cours de la durée de la demande de règlement. Les symptômes gastro-intestinaux ont type duré approximativement une semaine et peu de patients ont discontinué la demande de règlement due aux effets secondaires. Il n'y avait aucun événement gastro-intestinal de la pente 4 rapporté.

Les « résultats de PERSIST-1 ajoutent au fuselage croissant des caractéristiques montrant le potentiel pour que le pacritinib satisfasse un besoin médical imprévisible qui existe actuel pour les patients présentant la myélofibrose, en particulier patients présentant les comptes de plaquette sévèrement inférieurs qui résultent de leur maladie ou comme effet secondaire du traitement actuel, » ont dit James A. Bianco, M.D., Président et Directeur Général de CTI BioPharma. « Basé sur les résultats observés dans cet essai, nous continuons à avancer le programme de développement clinique grand pour le pacritinib en travers d'une gamme des malignités hématologiques. »

« PERSIST-1 est l'étude randomisée la plus incluse des patients présentant la myélofibrose jamais conduite, comme nous croyons qu'elle est vraiment représentative d'une expérience clinique du monde réel de fournisseurs de santé, y compris des patients présentant la maladie avancée, des cytopénies sévères, et une large gamme de niveaux de compte de plaquette avec le besoin le plus grand d'options de traitement efficace, » a indiqué David doux, chef de l'oncologie aux biosciences de Baxter. « Nous attendons avec intérêt d'avancer le programme de test clinique du pacritinib pour la demande de règlement de la myélofibrose et à partager ces caractéristiques avec les autorités réglementaires. »

Source:

CTI BioPharma Corp.; Baxter