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L'atelier commun d'AME, d'ESMO et de RCE se concentre sur les cancers et le chordome rares

Atelier commun d'AME, d'ESMO et de RCE sur le chordome comme modèle pour les cancers très rares

Jusqu'à présent, il n'y a aucun médicament reconnu pour le traitement médical des patients de chordome. La recherche de support pour le chordome (un cancer très rare résultant de la base du crâne ou de la colonne vertébrale et affectant seulement une personne dans million par an) était le centre des entretiens qui ont eu lieu le 30 avril 2015 à l'agence européenne des médicaments (EMA) à Londres. L'atelier a été assisté par des patients, des oncologistes, des pathologistes, des régulateurs, des statisticiens et des préposés du service d'industrie.

À cause de leur rareté, il est difficile de dispenser de grands essais cliniques randomisés pour les cancers et le chordome rares en particulier. L'objectif du contact était de recenser les solutions méthodologiques possibles qui pourraient fonctionner pour ceci et d'autres cancers très rares. Les participants ont discuté des conditions scientifiques et de réglementation de preuve pour l'approbation de médicament dans les maladies rares et d'autres barrières importantes faites face par des chercheurs aujourd'hui.

« Aujourd'hui, dans la plupart des cas, des tumeurs sont chirurgicalement retirées, suivi de radiothérapie, mais la proximité des chordomes au tronc cérébral et aux nerfs rend la chirurgie risquée et limite la dose de radiothérapie qui peut être fournie en toute sécurité. Il y a un besoin urgent pour l'alternative thérapeutique, » a dit M. Paolo G. Casali, co-président du membre du conseil de contact de la société européenne pour l'oncologie médicale. Avocats rares de l'Europe (RCE) de cancers pour que des approches novatrices et de différentes méthodologies soient appliquées pour les cancers rares tout en assurant la sécurité patiente.

Dans un scénario de maladie commune, des médicaments sont développés et présentés aux régulateurs pour approbation par l'industrie pharmaceutique. Cependant, dans les cancers rares, le marché est par nature limité et les compagnies ne trouvent pas les incitations financières nécessaires pour investir dans elles. En chordomes, l'innovation est actuel conduite principalement par les patients eux-mêmes, supporté par le milieu universitaire. Les chercheurs avaient exploré des médicaments reconnus pour d'autres maladies.  Ces études ont montré une certaine activité mais la preuve recueillie n'a pas été jugée suffisamment dans le passé, à cause des groupes de manque de contrôle pour comparer des résultats à.

Pendant l'atelier, les discussions se sont concentrées sur le genre de preuve qui semblerait acceptable aux scientifiques et aux régulateurs de même. Les chercheurs ont voulu savoir ce qu'un peu la preuve AME exigerait pour approbation des médicaments novateurs pour le chordome.

M. Francesco Pignatti, chef de l'oncologie, de l'hématologie et de la diagnose à l'AME, a dit que la mission de l'agence était de mesurer des avantages contre des risques. « Il n'y a aucune une telle chose comme « un essai de régulateur ». L'AME examinera toute la preuve (quantitatif et qualitatif), » Pignatti expliqué. « Nous regardons non seulement « le p » valeur, nous sommes ouverts d'autres points finaux et comprenons que ce dans des essais cliniques randomisés de maladies rares ne sont pas toujours possible. » Pignatti a dit que l'industrie pharmaceutique ne devrait pas « plus d'interpréter » le règlement.

Les préposés du service d'industrie s'occupant de l'atelier ont également invité des directives plus claires de l'AME afin de faciliter l'inscription des médicaments novateurs pour des signes rares. « Actuel le procédé est long et coûteux, qui décourage l'industrie pharmaceutique de l'embarquement sur la qualification des médicaments pour les cancers rares. Nous avons cependant supporté la recherche dans le chordome en fournissant à des scientifiques des médicaments pour la recherche à titre volontaire, mais nous devons avancer d'une approche culturelle volontaire à une approche plus systématique pour enregistrer les médicaments neufs pour les cancers rares, » a dit M. Daniele Alberti, chef des affaires médicales, de l'oncologie de Novartis, région l'Europe.

La « randomisation n'est pas signicative ou éthique dans des situations potentiellement mortelles, telles que des chordomes, » a dit M. Bettina Ryll, du réseau patient l'Europe de mélanome (MPNE), présidence du groupe de travail d'avocats de patient d'ESMO (PAWG). « Quand il n'y a aucune alternative et aucun point de vue, les patients ne veulent pas être randomisés à une demande de règlement connue pour être inférieurs, ils voient des tests cliniques comme accès aux médicaments novateurs. Les différentes assiettes des patients envers le risque devraient être respectées et nous avons besoin de modèles d'essai combinant l'accès tôt avec apprendre systématique, pour chacun avantage. La crainte saine des personnes du risque ne peut pas signifier que quelqu'un dans une situation désespérée est refusé l'accès aux médicaments expérimentaux, » M. indiqué Ryll qui a détruit son mari au mélanome.

M. Casali a chargé que la société ne devrait pas distinguer contre les maladies qui affectent seulement des minorités. Il a invité des parties prenantes à tirer des conclusions de cet atelier et à dispenser d'autres contacts sur d'autres cancers rares.

Comme Josh Sommer, le patient et le fondateur de la fondation de chordome l'ont mise : La « police avance lentement, la maladie ne fait pas. »

En concluant, les participants ont mis en valeur l'importance des discussions de multi-partie prenante pour assurer une meilleure compréhension de différentes priorités et conditions. Les régulateurs ont exprimé leur bonne volonté de fournir davantage de guidage sur des tests cliniques dans les cancers rares, en réponse à la demande des patients, de l'industrie et du milieu universitaire. « L'AME est investi dans des discussions se poursuivantes avec les parties prenantes rares de cancer et pour fournir le conseil pendant le processus de développement de médicament afin de supporter l'innovation indispensable dans le domaine des cancers rares, » M. conclu Pignatti.