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Il laboratorio unito di AME, di ESMO e di RCE mette a fuoco sui cancri e sul chordoma rari

Laboratorio unito di AME, di ESMO e di RCE sul chordoma come modello per i cancri molto rari

Fin qui, non c'è droga approvata per la terapia medica dei pazienti di chordoma. La ricerca supportante per il chordoma (un cancro molto raro che risulta dalla base del cranio o dalla spina dorsale e che pregiudica soltanto una persona in milione all'anno) era il fuoco dei colloqui che hanno avuto luogo il 30 aprile 2015 all'Agenzia europea per i medicinali (EMA) a Londra. Al laboratorio hanno partecipato i pazienti, gli oncologi, i patologi, i regolatori, gli statistici ed i rappresentanti dell'industria.

A causa della loro rarità, è difficile da organizzare i grandi test clinici ripartiti con scelta casuale per i cancri e il chordoma rari in particolare. Lo scopo della riunione era di identificare le soluzioni metodologiche possibili che potrebbero lavorare per questa ed altri cancri molto rari. I partecipanti hanno discusso i requisiti scientifici e regolatori di prova di approvazione della droga nelle malattie rare ed altre in transenne importanti affrontate oggi dai ricercatori.

“Oggi, nella maggior parte dei casi, i tumori sono eliminati chirurgicamente, seguito tramite la radioterapia, ma la vicinanza dei chordomas del tronco encefalico e dei nervi rende la chirurgia rischiosa e limita la dose di radiazione che può essere consegnata sicuro. C'è un bisogno urgente per il trattamento alternativo,„ ha detto il Dott. Paolo G. Casali, co-presidente del membro del consiglio di amministrazione di riunione della società europea per l'oncologia medica. Avvocati rari di Europa (RCE) dei Cancri affinchè gli approcci innovatori e metodologie differenti siano fatti domanda per i cancri rari mentre assicurando sicurezza paziente.

In uno scenario di malattia comune, le droghe sono sviluppate e presentate ai regolatori per approvazione dall'industria farmaceutica. Tuttavia, nei cancri rari, il servizio è di natura limitato e le società non trovano gli incentivi finanziari stati necessari per investire in loro. In chordomas, l'innovazione corrente è determinata pricipalmente dai pazienti stessi, di supporto dall'accademia. I ricercatori stanno esplorando le droghe approvate per altre malattie.  Questi studi hanno indicato una certa attività ma la prova riunita non è stata giudicata sufficiente nel passato, a causa della mancanza di gruppi di controllo per paragonare i risultati a.

Durante il laboratorio, le discussioni hanno messo a fuoco sul genere di prova che sarebbe stato egualmente accettabile agli scienziati ed ai regolatori. I ricercatori hanno voluto conoscere che genere di prova AME avrebbe richiesto per approvazione delle droghe innovarici per il chordoma.

Il Dott. Francesco Pignatti, testa dell'oncologia, dell'ematologia e dei sistemi diagnostici ad AME, ha detto che la missione dell'agenzia era di misurare i vantaggi contro i rischi. “C'è nessun qualcosa come “una prova del regolatore„. L'AME esaminerà tutta la prova (sia quantitativo che qualitativo),„ Pignatti spiegato. “Non solo esaminiamo “P„ il valore, siamo aperti ad altri punti finali e capiamo che nelle malattie rare i test clinici ripartiti con scelta casuale non siano sempre possibili.„ Pignatti ha detto che l'industria farmaceutica non dovrebbe “più interpretare„ il regolamento.

I rappresentanti dell'industria che assistono al laboratorio egualmente hanno invitato le più chiare linee guida dall'AME per facilitare la registrazione delle droghe innovarici per le indicazioni rare. “Corrente il trattamento è lungo e costoso, che scoraggia l'industria farmaceutica dal intraprendere l'autorizzazione delle droghe per i cancri rari. Tuttavia abbiamo supportato la ricerca sul chordoma fornendo agli scienziati le droghe per la ricerca su base volontaria, ma dobbiamo muoverci in avanti da un approccio culturale volontario ad un approccio più sistematico per la registrazione delle droghe nuove per i cancri rari,„ ha detto il Dott. Daniele Alberti, testa degli affari medici, dall'oncologia di Novartis, regione Europa.

“La casualizzazione non è significativa o etico nelle situazioni pericolose, quali i chordomas,„ ha detto il Dott. Bettina Ryll, dalla rete paziente Europa del melanoma (MPNE), presidenza del gruppo di lavoro degli avvocati del paziente di ESMO (PAWG). “Quando non c'è alternativa e nessuna prospettiva, i pazienti non vogliono essere ripartiti con scelta casuale ad un trattamento conosciuto per essere inferiori, essi vedono i test clinici come accesso alle droghe innovarici. Gli atteggiamenti differenti dei pazienti nei confronti del rischio dovrebbero essere rispettati ed abbiamo bisogno delle progettazioni di prova che combinano l'accesso iniziale con l'apprendimento sistematico, per ognuno vantaggio. Il timore delle persone in buona salute del rischio non può significare che qualcuno in una situazione disperata è negato l'accesso alle droghe sperimentali,„ il Dott. indicato Ryll che ha perso il suo marito al melanoma.

Il Dott. Casali ha sollecitato che la società non dovrebbe discriminare contro le malattie che pregiudicano soltanto le minoranze. Ha invitato i consegnatari a ricavare le conclusioni da questo laboratorio ed ad organizzare ulteriori riunioni su altri cancri rari.

Come Josh Sommer, il paziente ed il fondatore delle fondamenta di Chordoma la hanno messe: “La polizza avanza lentamente, malattia non fa.„

Nella conclusione, i partecipanti hanno evidenziato l'importanza delle discussioni del multi-consegnatario per assicurare la migliore comprensione delle priorità e dei requisiti differenti. I regolatori hanno espresso la loro volontà di fornire ulteriore orientamento sui test clinici nei cancri rari, in risposta alla richiesta dai pazienti, dall'industria e dall'accademia. “L'AME è impegnato nelle discussioni continue con i consegnatari rari del cancro e formulare il consiglio durante il processo di sviluppo della droga per supportare l'innovazione vitale nel campo dei cancri rari,„ il Dott. conclusivo Pignatti.