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A oficina comum do EMA, do ESMO e do RCE focaliza em cancros e no chordoma raros

Oficina comum do EMA, do ESMO e do RCE no chordoma como um modelo para cancros muito raros

Até agora, não há nenhuma droga aprovada para a terapia médica de pacientes do chordoma. A pesquisa de apoio para o chordoma (um cancro muito raro que elevara da base do crânio ou da espinha e que afeta somente uma pessoa em milhão pelo ano) era o foco das negociações que ocorreram o 30 de abril de 2015 na agência de medicinas européias (EMA) em Londres. A oficina foi atendida por pacientes, por oncologistas, por patologistas, por reguladores, por estatísticos e por representantes da indústria.

Devido a sua raridade, é difícil organizar em particular grandes ensaios clínicos randomised para cancros e o chordoma raros. O alvo da reunião era identificar as soluções metodológicas possíveis que poderiam trabalhar para esta e outros cancros muito raros. Os participantes discutiram exigências científicas e reguladoras da evidência para a aprovação da droga em doenças raras e outros em obstáculos importantes enfrentados por pesquisadores hoje.

“Hoje, na maioria dos casos, os tumores são removidos cirùrgica, seguido pela radioterapia, mas a proximidade dos chordomas à haste e aos nervos de cérebro faz a cirurgia arriscada e limita a dose da radiação que pode ser entregada com segurança. Há uma necessidade urgente para o tratamento alternativo,” disse o Dr. Paolo G. Casali, organizador do membro da administração da reunião da sociedade européia para a oncologia médica. Advogados raros de Europa (RCE) dos cancros para que aproximações inovativas e as metodologias diferentes sejam aplicadas para cancros raros ao assegurar a segurança paciente.

Em uma encenação da doença comum, as drogas são desenvolvidas e apresentadas aos reguladores para a aprovação pela indústria farmacêutica. Contudo, em cancros raros, o mercado é por natureza limitado e as empresas não encontram os incentivos financeiros necessários para investir neles. Nos chordomas, a inovação é conduzida actualmente principalmente pelos pacientes eles mesmos, apoiado pela academia. Os pesquisadores têm explorado as drogas aprovadas para outras doenças.  Estes estudos mostraram alguma actividade mas a evidência recolhida não foi julgada suficiente no passado, devido à falta de grupos de controle para comparar resultados com.

Durante a oficina, as discussões centraram-se sobre o tipo da evidência que seria aceitável aos cientistas e aos reguladores igualmente. Os pesquisadores quiseram saber que tipo da evidência EMA exigiria para a aprovação de drogas inovativas para o chordoma.

O Dr. Francesco Pignatti, cabeça da oncologia, da hematologia e dos diagnósticos no EMA, disse que a missão da agência era medir benefícios contra riscos. “Não há nenhuma coisa como “uma experimentação do regulador”. O EMA examinará toda a evidência (quantitativo e qualitativo),” Pignatti explicado. “Nós olhamos não somente “o p” valor, nós estamos abertos a outros valores-limite e compreendemos que em doenças raras os ensaios clínicos randomised não são sempre possíveis.” Pignatti disse que a indústria farmacêutica não deve “sobre interpretar” o regulamento.

Os representantes da indústria que atendem à oficina igualmente pediram umas directrizes mais claras do EMA a fim facilitar o registo de drogas inovativas para indicações raras. “Actualmente o processo é longo e caro, que desanima a indústria farmacêutica de empreender licenciar das drogas para cancros raros. Nós não obstante apoiamos a pesquisa no chordoma fornecendo cientistas as drogas para a pesquisa voluntariamente, mas nós precisamos de transportar-se para a frente de uma aproximação cultural voluntária a uma aproximação mais sistemática para registrar drogas novas para cancros raros,” disse o Dr. Daniele Alberti, cabeça de casos médicos, da oncologia de Novartis, região Europa.

O “Randomisation não é significativo ou ético em situações risco de vida, tais como chordomas,” disse o Dr. Bettina Ryll, da rede paciente Europa da melanoma (MPNE), cadeira do grupo de trabalho dos advogados do paciente de ESMO (PAWG). “Quando não há nenhuma alternativa e nenhuma perspectiva, os pacientes não querem ser randomised a um tratamento conhecido para ser inferiores, eles vêem ensaios clínicos como o acesso às drogas inovativas. As atitudes diferentes dos pacientes com relação ao risco devem ser respeitadas e nós precisamos os projectos experimentais que combinam o acesso adiantado com a aprendizagem sistemática, para todos benefício. O medo das pessoas saudáveis do risco não pode significar que alguém em uma situação desesperada está negado o acesso às drogas experimentais,” o Dr. indicado Ryll que perdeu seu marido à melanoma.

O Dr. Casali forçou que a sociedade não deve discriminar contra as doenças que afectam somente minorias. Incitou partes interessadas seleccionar conclusões desta oficina e organizar umas reuniões mais adicionais sobre outros cancros raros.

Como Josh Sommer, o paciente e o fundador da fundação de Chordoma puseram-na: A “política avança lentamente, doença não faz.”

Na conclusão, os participantes destacaram a importância de discussões da multi-parte interessada para assegurar a melhor compreensão de prioridades e de exigências diferentes. Os reguladores expressaram sua vontade de fornecer uma orientação mais adicional em ensaios clínicos em cancros raros, em resposta do pedido dos pacientes, da indústria e da academia. “O EMA é comprometido às discussões de continuação com as partes interessadas raras do cancro e para fornecer o conselho durante o processo de revelação da droga a fim apoiar a inovação vital no campo de cancros raros,” Dr. concluído Pignatti.