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El taller común del AME, de ESMO y de RCE se centra en cánceres y chordoma raros

Taller común del AME, de ESMO y de RCE sobre chordoma como modelo para los cánceres muy raros

Hasta la fecha, no hay droga aprobada para la terapia médica de los pacientes del chordoma. La investigación que soportaba para el chordoma (un cáncer muy raro que se presenta de la base del cráneo o de la espina dorsal y que afecta a solamente una persona en millón por año) era el foco de las negociaciones que ocurrieron el 30 de abril de 2015 en la dependencia de remedio europeo (EMA) en Londres. El taller fue asistido por los pacientes, los oncólogos, los patólogos, los reguladores, los estadísticos y los representantes de la industria.

Debido a su rareza, es difícil ordenar las juicios clínicas seleccionadas al azar grandes para los cánceres y el chordoma raros particularmente. El objetivo de la reunión era determinar las soluciones metodológicas posibles que podrían trabajar para esto y otros cánceres muy raros. Los participantes discutieron los requisitos científicos y reguladores de las pruebas para la aprobación de la droga en enfermedades raras y otros obstáculos importantes hechos frente por los investigadores hoy.

“Hoy, en la mayoría de los casos, los tumores son quitados quirúrgico, seguido por radioterapia, pero la proximidad de chordomas al tronco del encéfalo y a los nervios hace cirugía aventurada y limita la dosis de la radiación que se puede entregar con seguridad. Hay una necesidad urgente del tratamiento alternativo,” dijo al Dr. Pablo G. Casali, copresidencia del miembro del Consejo de la reunión de la sociedad europea para la oncología médica. Abogados raros de Europa (RCE) de los cánceres para que aproximaciones innovadoras y diversas metodologías sean solicitadas cánceres raros mientras que asegura seguro paciente.

En un decorado de la enfermedad común, las drogas son desarrolladas y presentadas a los reguladores para la aprobación por la industria farmacéutica. Sin embargo, en cánceres raros, el mercado es por naturaleza limitado y las compañías no encuentran los incentivos financieros necesitados para invertir en ellos. En chordomas, la innovación es impulsada actualmente principal por los pacientes ellos mismos, soportado por la academia. Los investigadores han estado explorando las drogas aprobadas para otras enfermedades.  Estos estudios han mostrado una cierta actividad pero las pruebas recolectadas no se han juzgado suficientes en el pasado, debido a los grupos de la falta de control para comparar resultados con.

Durante el taller, las discusiones se centraron en la clase de pruebas que sería aceptable por los científicos y los reguladores igualmente. Los investigadores quisieron saber qué clase de pruebas AME requeriría para la aprobación de las drogas innovadoras para el chordoma.

El Dr. Francisco Pignatti, jefe de la oncología, de la hematología y de los diagnósticos en el AME, dijo que la misión de la dependencia era medir ventajas comparado con riesgos. “No hay cosa tal como “una juicio del regulador”. El AME examinará todas las pruebas (cuantitativo y cualitativo),” Pignatti explicado. “No sólo observamos “el p” valor, estamos abiertos a otras puntos finales y entendemos que en enfermedades raras seleccionó al azar juicios clínicas no es siempre posible.” Pignatti dijo que la industria farmacéutica no debe “encima interpretar” la regla.

Los representantes de la industria que asistían al taller también solicitaron pautas más sin obstrucción del AME para facilitar la inscripción de las drogas innovadoras para las indicaciones raras. “El proceso es actualmente largo y costoso, que desalienta la industria farmacéutica de emprender la autorización de las drogas para los cánceres raros. Sin embargo hemos soportado la investigación en chordoma proveyendo de científicos las drogas para la investigación de forma voluntaria, pero necesitamos trasladarnos adelante desde una aproximación cultural voluntaria a una aproximación más sistemática para registrar las nuevas drogas para los cánceres raros,” dijo al Dr. Daniela Alberti, jefe de asuntos médicos, de la oncología de Novartis, región Europa.

La “distribución aleatoria no es significativa o ético en situaciones peligrosas para la vida, tales como chordomas,” dijo al Dr. Bettina Ryll, de la red paciente Europa del melanoma (MPNE), presidencia del grupo de trabajo de los abogados del paciente de ESMO (PAWG). “Cuando no hay opción y ninguna perspectiva, los pacientes no quieren ser seleccionados al azar a un tratamiento sabido para ser inferiores, ellos ven juicios clínicas como acceso a las drogas innovadoras. Diversas actitudes de los pacientes respecto al riesgo deben ser respetadas y necesitamos los diseños de ensayo que combinan el acceso temprano con el aprendizaje sistemático, para todo el mundo ventaja. El miedo de las personas sanas del riesgo no puede significar que niegan alguien en una situación desesperada el acceso a las drogas experimentales, al” Dr. declarado Ryll que perdió a su marido al melanoma.

El Dr. Casali esfuerzo que la sociedad no debe discriminar contra las enfermedades que afectan solamente a minorías. Él impulsó a tenedores extraer conclusiones de este taller y ordenar otras reuniones sobre otros cánceres raros.

Como Josh Sommer, el paciente y el fundador del asiento de Chordoma lo pusieron: El “plan de acción avance despacio, enfermedad no hace.”

En concluir, los participantes destacaron la importancia de las discusiones del multi-tenedor para asegurar una mejor comprensión de diversos prioridades y requisitos. Los reguladores expresaron su buena voluntad de ofrecer la dirección adicional en juicios clínicas en cánceres raros, en contestación a la petición de pacientes, de la industria y de la academia. “El AME está comprometido a las discusiones que continúan con los tenedores raros del cáncer y asesorar durante el proceso de desarrollo de la droga para soportar la innovación vital en el campo de cánceres raros,” el Dr. concluido Pignatti.