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Le rythme annonce l'amorçage de deux essais de la phase 2 de setmelanotide pour la demande de règlement de PWS, obésité POMC-nulle

Le rythme a annoncé aujourd'hui l'amorçage des 2 tests cliniques biphasés concentrés sur évaluer la sécurité et l'efficacité du setmelanotide (RM-493), de l'agoniste nouvel du récepteur du melanocortin 4 de la compagnie (MC4R), pour la demande de règlement du syndrome de Prader-Willi (PWS) et de l'obésité POMC-nulle. Les deux conditions sont des affections génétiques rares de l'obésité liées aux défectuosités dans la voie de la signalisation MC4.

Essai de la phase 2 dans le syndrome de Prader-Willi (PWS)

L'essai de la première phase 2 évaluera la sécurité et l'efficacité du setmelanotide sur le grammage et les comportements alimentaires dans les patients présentant le syndrome de Prader-Willi (PWS). PWS est une affection génétique rare qui entraîne l'obésité potentiellement mortelle. La preuve scientifique récente implique des défectuosités dans la voie MC4 comme cause d'origine des anomalies de grammage et d'appétit dans PWS.

« Le test clinique de Prader-Willi de la phase 2 évaluera l'effet du setmelanotide comme essentiellement « traitement de remontage » pour la demande de règlement de l'obésité sévère et du hyperphagia dans PWS, » a dit Fred Fiedorek, DM, médecin-chef de rythme. « Nous adoptons une approche personnalisée de médicament avec le setmelanotide pour remettre le fonctionnement perdu que nous croyons est provoqués par une défectuosité dans la voie de la signalisation MC4 dans les patients avec PWS. »

La génétique de PWS sont complexe, concernant la perte de fonctionnement de plusieurs gènes sur le chromosome 15. Points culminants récents de preuve scientifique qu'une défectuosité dans un de ces-le MAGEL2 gène-nuit le fonctionnement des pro-opiomelanocortin) neurones de POMC (, qui sont des éléments clé de la voie MC4 qui introduisent normalement la satiété en activant les récepteurs MC4 en aval. Les souris manquant du gène MAGEL2 ont nui des neurones de POMC et développent pour cette raison plusieurs des mêmes sympt40mes montrés par des gens avec le syndrome de Prader-Willi. En dérivant les neurones défectueux de POMC et en activant la voie MC4 en dessous de la « case, » le setmelanotide peut rétablir le contrôle de grammage et d'appétit dans des patients de PWS.

Cet essai de la phase 2 est conçu pour évaluer les effets du setmelanotide sur la réduction du poids et le comportement lié à la nourriture de PWS-détail dans les patients obèses avec PWS. L'étude randomisée, en double aveugle, controlée par le placebo évaluera la sécurité et l'efficacité du setmelanotide a administré une fois quotidiennement par l'injection sous-cutanée pendant jusqu'à 10 semaines de demande de règlement. L'essai inscrira approximativement 36 adolescent et patients adultes obèses avec PWS.

Essai de la phase 2 dans l'obésité POMC-Nulle

Un test clinique de la deuxième étape 2 évaluera la sécurité et l'efficacité du setmelanotide sur le grammage et de l'appétit dans les patients POMC-nuls. l'obésité POMC-nulle est très une rare, l'affection génétique potentiellement mortelle pour lequel là ne sont aucun traitement efficace. les patients POMC-nuls manquent du gène de POMC et ont l'obésité sévère, de tôt-début et la faim extrême. Comme dans le syndrome de Prader-Willi, la preuve scientifique lie ces signes et sympt40mes dans les patients POMC-nuls à une anomalie génétique dans la voie MC4.

Les « patients présentant des mutations POMC-nulles ont l'obésité sévère, avec des indices de masse corporelle dépassant 40 et le début excessif d'appétit dans l'enfance, » a dit Peter Kuhnen, DM, institut pour l'endocrinologie pédiatrique expérimentale, médicament Berlin d'université de Charite, et chercheur sur l'étude. « Aujourd'hui il n'y a aucun traitement efficace pour cette affection génétique rare, ainsi nous sommes très enthousiastes travailler avec le rythme sur le test clinique de setmelanotide. »

Le test clinique POMC-nul de la phase 2 évaluera la sécurité et l'efficacité du setmelanotide a administré une fois quotidiennement par l'injection sous-cutanée pendant jusqu'à 13 semaines. On s'attend à ce que cet essai préliminaire inscrive jusqu'à six adolescents et patients adultes obèses avec les anomalies génétiques POMC-nulles.

« Notre approche personnalisée de médicament pour remettre le fonctionnement de la voie MC4 dans les patients présentant le syndrome de Prader-Willi et l'obésité POMC-nulle vise ce que nous croyons est la cause directe du hyperphagia extrême et obésité dans ces maladies génétiques, » a indiqué Keith Gottesdiener, DM, Président de rythme. « Dans des tests cliniques précédents en général obésité de setmelanotide, nous avons soigné approximativement 200 patients et avons vu la perte de poids impressionnante avec la bonne tolérabilité. Pour PWS et obésité POMC-nulle, nous croyons qu'il y a le potentiel pour encore une efficacité plus grande parce que le setmelanotide devrait agir de remonter une opération manquante de la signalisation MC4. Nous sommes excités au sujet de ces tests cliniques neufs et de l'opportunité qu'ils représentent pour améliorer la vie des gens avec ces affections génétiques. »

Source:

Rhythm