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Il ritmo annuncia un inizio di due prove di fase 2 di setmelanotide per il trattamento di PWS, l'obesità POMC-nulla

Il ritmo ha annunciato oggi l'inizio dei 2 test clinici bifasi messi a fuoco sulla valutazione la sicurezza e dell'efficacia del setmelanotide (RM-493), dell'agonista novello del ricevitore del melanocortin 4 della società (MC4R), per il trattamento della sindrome di Prader-Willi (PWS) e dell'obesità POMC-nulla. Entrambe le circostanze sono malattie genetiche rare dell'obesità connesse con i difetti nella via di segnalazione MC4.

Prova di fase 2 nella sindrome di Prader-Willi (PWS)

La prova di prima fase 2 valuterà la sicurezza e l'efficacia del setmelanotide su peso e su abittudine alimentare in pazienti con la sindrome di Prader-Willi (PWS). PWS è una malattia genetica rara che causa l'obesità pericolosa. La prova scientifica recente implica i difetti nella via MC4 come la causa di origine delle anomalie di appetito e del peso in PWS.

“Il test clinico di Prader-Willi di fase 2 valuterà l'effetto del setmelanotide come essenzialmente “terapia della sostituzione„ per il trattamento dell'obesità e del hyperphagia severi in PWS,„ ha detto Fred Fiedorek, il MD, capo ispettore sanitario del ritmo. “Stiamo adottando un approccio personale della medicina con il setmelanotide per riparare la funzione persa che crediamo siamo causati da un difetto nella via di segnalazione MC4 in pazienti con PWS.„

La genetica di PWS è complessa, comprendendo la perdita di funzione di parecchi geni sul cromosoma 15. Punti culminanti recenti di prova scientifica che un difetto in uno di questi- MAGEL2 gene-altera la funzione dei neuroni (pro--opiomelanocortin) di POMC, che sono componenti chiavi della via MC4 che promuovono normalmente la sazietà attivando i ricevitori a valle MC4. I mouse che mancano del gene MAGEL2 hanno alterato i neuroni di POMC e quindi sviluppano molti degli stessi sintomi esibiti dalla gente con la sindrome di Prader-Willi. Oltrepassando i neuroni difettosi di POMC ed attivando la via MC4 sotto “il blocco,„ il setmelanotide può ristabilire il controllo di appetito e del peso nei pazienti di PWS.

Questa prova di fase 2 è destinata per valutare gli effetti del setmelanotide su perdita di peso e su comportamento in relazione con l'alimento PWS-specifico in pazienti obesi con PWS. Ripartita le probabilità su, prova alla cieca, a studio controllato a placebo valuterà la sicurezza e l'efficacia del setmelanotide ha amministrato una volta giornalmente tramite l'iniezione sottocutanea per fino a 10 settimane del trattamento. La prova iscriverà circa 36 pazienti adolescenti ed adulti obesi con PWS.

Prova di fase 2 nell'obesità POMC-Nulla

Un secondo test clinico di fase 2 valuterà la sicurezza e l'efficacia del setmelanotide su peso e dell'appetito in pazienti POMC-nulli. l'obesità POMC-nulla è molto un raro, la malattia genetica pericolosa per cui là non è gli efficaci trattamenti. i pazienti POMC-nulli mancano del gene di POMC ed hanno l'obesità di presto-inizio e severa e fame estrema. Come nella sindrome di Prader-Willi, la prova scientifica collega questi segni e sintomi in pazienti POMC-nulli ad un difetto genetico nella via MC4.

“I pazienti con le mutazioni POMC-nulle hanno obesità severa, con BMIs che superano 40 ed inizio incontrollato di appetito nell'infanzia,„ ha detto Peter Kuhnen, MD, istituto per l'endocrinologia pediatrica sperimentale, la medicina Berlino dell'università di Charite e ricercatore sullo studio. “Oggi non ci sono gli efficaci trattamenti per questa malattia genetica rara, in modo da siamo molto emozionanti lavorare con il ritmo sul test clinico di setmelanotide.„

Il test clinico POMC-nullo di fase 2 valuterà la sicurezza e l'efficacia del setmelanotide ha amministrato una volta giornalmente tramite l'iniezione sottocutanea per fino a 13 settimane. Questa prova del aperto contrassegno si pensa che iscriva fino a sei pazienti adolescenti ed adulti obesi con i difetti genetici POMC-nulli.

“Il nostro approccio personale della medicina per riparare la funzione di via MC4 in pazienti con la sindrome di Prader-Willi e l'obesità POMC-nulla sta mirando a che cosa crediamo siamo la causa diretta del hyperphagia estremo ed obesità in queste malattie genetiche,„ ha detto Keith Gottesdiener, il MD, CEO del ritmo. “Nei test clinici precedenti di setmelanotide nell'obesità generale, abbiamo curato circa 200 pazienti ed abbiamo veduto la perdita di peso impressionante con la buona tollerabilità. Per PWS e l'obesità POMC-nulla, crediamo che ci sia il potenziale per ancora maggior efficacia perché il setmelanotide dovrebbe agire per sostituire un punto mancante di segnalazione MC4. Siamo eccitati circa questi nuovi test clinici e l'opportunità che rappresentano per il miglioramento delle vite della gente con queste malattie genetiche.„

Source:

Rhythm