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O ritmo anuncia uma iniciação de duas experimentações da fase 2 do setmelanotide para o tratamento de PWS, obesidade POMC-nula

O ritmo anunciou hoje a iniciação dos 2 ensaios clínicos bifásicos centrados sobre a avaliação da segurança e da eficácia do setmelanotide (RM-493), do agonista novo do receptor do melanocortin 4 da empresa (MC4R), para o tratamento da síndrome de Prader-Willi (PWS) e da obesidade POMC-nula. Ambas as circunstâncias são desordens genéticas raras da obesidade associadas com os defeitos no caminho da sinalização MC4.

Experimentação da fase 2 na síndrome de Prader-Willi (PWS)

A experimentação da primeira fase 2 avaliará a segurança e a eficácia do setmelanotide no peso e em comportamentos comendo nos pacientes com síndrome de Prader-Willi (PWS). PWS é uma desordem genética rara que cause a obesidade risco de vida. A prova científica recente implica defeitos no caminho MC4 como a causa origem das anomalias do peso e do apetite em PWS.

“O ensaio clínico de Prader-Willi da fase 2 avaliará o efeito do setmelanotide como essencialmente “terapia da substituição” para o tratamento da obesidade e do hyperphagia severos em PWS,” disse Fred Fiedorek, DM, médico principal do ritmo. “Nós estamos tomando uma aproximação personalizada da medicina com setmelanotide para restaurar a função perdida que nós acreditamos somos causados por um defeito no caminho da sinalização MC4 nos pacientes com PWS.”

As genéticas de PWS são complexas, envolvendo a perda de função de diversos genes no cromossoma 15. Destaques recentes da prova científica que um defeito em um destes- MAGEL2 gene-danifica a função dos pro-opiomelanocortin) neurônios de POMC (, que são os componentes-chave do caminho MC4 que promovem normalmente a saciedade ativando os receptors MC4 a jusante. Os ratos que faltam o gene MAGEL2 danificaram os neurônios de POMC e desenvolvem conseqüentemente muitos dos mesmos sintomas exibidos por povos com síndrome de Prader-Willi. Contorneando os neurônios defeituosos de POMC e ativando o caminho MC4 abaixo do “bloco,” o setmelanotide pode restabelecer o controle do peso e do apetite em pacientes de PWS.

Esta experimentação da fase 2 é projectada avaliar os efeitos do setmelanotide no perca de peso e no comportamento alimento-relacionado PWS-específico em pacientes obesos com PWS. O estudo randomized, dobro-cego, placebo-controlado avaliará a segurança e a eficácia do setmelanotide administrou uma vez diariamente pela injecção subcutâneo por até 10 semanas do tratamento. A experimentação registrará aproximadamente 36 pacientes adolescentes e adultos obesos com PWS.

Experimentação da fase 2 na obesidade POMC-Nula

Um segundo ensaio clínico da fase 2 avaliará a segurança e a eficácia do setmelanotide no peso e do apetite em pacientes POMC-nulos. a obesidade POMC-nula é uma muito rara, a desordem genética risco de vida para que lá não é nenhum tratamento eficaz. os pacientes POMC-nulos faltam o gene de POMC e têm a obesidade severa, do cedo-início e a fome extrema. Como na síndrome de Prader-Willi, a prova científica liga estes sinais e sintomas em pacientes POMC-nulos a um defeito genético no caminho MC4.

Os “pacientes com mutações POMC-nulas têm a obesidade severa, com o BMIs que excedem 40 e começo descontrolado do apetite na infância,” disse Peter Kuhnen, DM, instituto para a endocrinologia pediatra experimental, medicina Berlim da universidade de Charite, e investigador no estudo. “Hoje não há nenhum tratamento eficaz para esta desordem genética rara, assim que nós somos muito entusiasmado trabalhar com ritmo no ensaio clínico do setmelanotide.”

O ensaio clínico POMC-nulo da fase 2 avaliará a segurança e a eficácia do setmelanotide administrou uma vez diariamente pela injecção subcutâneo por até 13 semanas. Esta experimentação da aberto-etiqueta é esperada registrar até seis pacientes adolescentes e adultos obesos com defeitos genéticos POMC-nulos.

“Nossa aproximação personalizada da medicina para restaurar a função do caminho MC4 nos pacientes com síndrome de Prader-Willi e obesidade POMC-nula está visando o que nós acreditamos somos a causa directa do hyperphagia extremo e obesidade nestas doenças genéticas,” disse Keith Gottesdiener, DM, CEO do ritmo. “Em ensaios clínicos precedentes do setmelanotide na obesidade geral, nós tratamos aproximadamente 200 pacientes e vimos a perda de peso impressionante com boa tolerabilidade. Para PWS e a obesidade POMC-nula, nós acreditamos que há o potencial para mesmo a maior eficácia porque o setmelanotide deve actuar para substituir uma etapa faltante da sinalização MC4. Nós somos entusiasmado sobre estes ensaios clínicos novos e a oportunidade que representam melhorando as vidas dos povos com estas desordens genéticas.”

Source:

Rhythm