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El ritmo anuncia el lanzamiento de dos juicios de la fase 2 del setmelanotide para el tratamiento de PWS, obesidad POMC-nula

El ritmo anunció hoy el lanzamiento de las 2 juicios clínicas bifásicas centradas en la evaluación del seguro y de la eficacia del setmelanotide (RM-493), del agonista nuevo del receptor del melanocortin 4 de la compañía (MC4R), para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (PWS) y de la obesidad POMC-nula. Ambas condiciones son desordenes genéticos raros de la obesidad asociados a defectos en el camino de la transmisión de señales MC4.

Juicio de la fase 2 en el síndrome de Prader-Willi (PWS)

La juicio de la primera fase 2 evaluará el seguro y la eficacia del setmelanotide en peso y costumbres alimenticias en pacientes con el síndrome de Prader-Willi (PWS). PWS es un desorden genético raro que causa obesidad peligrosa para la vida. La prueba científica reciente implica defectos en el camino MC4 como la causa original de las anormalidades del peso y del apetito en PWS.

“La juicio clínica de Prader-Willi de la fase 2 fijará el efecto del setmelanotide como esencialmente “terapia del repuesto” para el tratamiento de la obesidad y del hyperphagia severos en PWS,” dijo a Fred Fiedorek, Doctor en Medicina, director médico del ritmo. “Estamos tomando una aproximación personalizada del remedio con setmelanotide para restablecer la función perdida que creemos somos causados por un defecto en el camino de la transmisión de señales MC4 en pacientes con PWS.”

Las genéticas de PWS son complejas, implicando la baja de la función de varios genes en el cromosoma 15. Puntos culminantes recientes de la prueba científica que un defecto en uno de estos- MAGEL2 gen-empeora la función de las favorables-opiomelanocortin) neuronas de POMC (, que son los componentes claves del camino MC4 que ascienden normalmente saciedad activando los receptores rio abajo MC4. Los ratones que faltaban el gen MAGEL2 han empeorado las neuronas de POMC y por lo tanto desarrollan muchos de los mismos síntomas exhibidos por la gente con el síndrome de Prader-Willi. Sobrepasando las neuronas defectuosas de POMC y activando el camino MC4 abajo de la “cuadra,” el setmelanotide puede restablecer mando del peso y del apetito en pacientes de PWS.

Esta juicio de la fase 2 se diseña para evaluar los efectos del setmelanotide sobre la perdida de peso y el comportamiento comida-relacionado PWS-específico en pacientes obesos con PWS. El estudio seleccionado al azar, de doble anonimato, placebo-controlado evaluará el seguro y la eficacia del setmelanotide administró una vez diariamente por la inyección subcutánea por hasta 10 semanas del tratamiento. La juicio alistará a aproximadamente 36 pacientes adolescentes y adultos obesos con PWS.

Juicio de la fase 2 en obesidad POMC-Nula

Segundos una juicio clínica de la fase 2 evaluará el seguro y la eficacia del setmelanotide en peso y del apetito en pacientes POMC-nulos. la obesidad POMC-nula es una muy rara, el desorden genético peligroso para la vida para las cuales allí no es ningún tratamiento efectivo. los pacientes POMC-nulos faltan el gen de POMC y tienen obesidad severa, del temprano-inicio y hambre extrema. Como en el síndrome de Prader-Willi, la prueba científica conecta estos signos y síntomas en pacientes POMC-nulos a un defecto genético en el camino MC4.

Los “pacientes con mutaciones POMC-nulas tienen obesidad severa, con BMIs excediendo de 40 y el principio incontrolado del apetito en niñez,” dijo a Peter Kuhnen, Doctor en Medicina, instituto para la endocrinología pediátrica experimental, remedio Berlín de la universidad de Charite, e investigador en el estudio. “Hoy no hay tratamientos efectivos para este desorden genético raro, así que somos muy emocionados trabajar con ritmo en la juicio clínica del setmelanotide.”

La juicio clínica de la fase 2 POMC-nulos evaluará el seguro y la eficacia del setmelanotide administró una vez diariamente por la inyección subcutánea por hasta 13 semanas. Se prevee que esta juicio de la abierto-escritura de la etiqueta aliste a hasta seis pacientes adolescentes y adultos obesos con defectos genéticos POMC-nulos.

“Nuestra aproximación personalizada del remedio para restablecer la función del camino MC4 en pacientes con el síndrome de Prader-Willi y la obesidad POMC-nula está apuntando lo que creemos somos la causa directa del hyperphagia extremo y obesidad en estas enfermedades genéticas,” dijo a Keith Gottesdiener, Doctor en Medicina, CEO del ritmo. “En juicios clínicas del setmelanotide anterior en obesidad general, hemos tratado a aproximadamente 200 pacientes y hemos visto baja de peso impresionante con buena tolerabilidad. Para PWS y la obesidad POMC-nula, creemos que hay el potencial para incluso la mayor eficacia porque el setmelanotide debe actuar para reemplazar un paso faltante de la transmisión de señales MC4. Nos excitan sobre estas nuevas juicios clínicas y la oportunidad que representan para perfeccionar las vidas de la gente con estos desordenes genéticos.”

Source:

Rhythm