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Il ATX-F8-117 di Apitope ha accordato la designazione del medicinale orfano di FDA per il trattamento dei pazienti di emofilia A

Prevenzione o trattamento dei pazienti di emofilia A con gli inibitori o a rischio degli inibitori di sviluppo per scomporre VIII in fattori

Apitope, la scoperta della droga e società di sviluppo messe a fuoco sui trattamenti dimodificazione che reintegrano la tolleranza immunitaria, annunciati oggi che il candidato preclinico ATX-F8-117 del prodotto è stato accordato lo stato del medicinale orfano dagli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) per la prevenzione o il trattamento degli inibitori nei pazienti di emofilia A con gli inibitori o col rischio della produzione degli inibitori.

Commentando la designazione, Dott. Keith Martin, CEO ha detto: “Seguendo la designazione del medicinale orfano dall'agenzia medica europea l'anno scorso, siamo molto piacevoli ricevere la designazione dagli Stati Uniti FDA per ATX-F8-117. Queste designazioni sottolineano l'esigenza di efficace trattamento per i pazienti di emofilia A che sviluppano gli inibitori di fattore VIII che si presenta in circa 30 per cento dei pazienti. Ciò provoca la coagulazione difficile del sangue che piombo alle emissioni di salubrità severe. Questa designazione del medicinale orfano segue l'estesa valutazione preclinica ed aspettiamo con impazienza di avanzare un programma di sviluppo clinico per questa condizione medica importante.„

L'emofilia A è un disordine cronico raro di spurgo che piombo alla coagulazione insufficiente del sangue in risposta a qualunque tipo di lesione o di chirurgia. È una malattia genetica che causa il fattore mancante o difettoso VIII, una proteina dicoagulazione essenziale. I pazienti di emofilia A sono curati normalmente con il fattore VIII per aiutare con la coagulazione del loro sangue. Tuttavia, poiché i sistemi immunitari di questi pazienti hanno avuti il nessun o esposizione bassa al fattore VIII, non sono spesso completamente tolleranti al fattore di sostituzione VIII usato per trattare il loro stato. Di conseguenza, fino a 30 per cento di questi pazienti sviluppano gli anticorpi dell'inibitore di fattore VIII.

Lo sviluppo di questi anticorpi è la complicazione più seria che limita significativamente il trattamento di questo disordine come pure aumenta il carico di costo. Apitope ha, tramite la sua piattaforma brevettata di scoperta, completata il lavoro di ricerca confermare che i due peptidi in ATX-F8-117, derivato dal fattore VIII, ha il potenziale di trattare ed impedire lo sviluppo dell'inibitore nei pazienti di emofilia A curati con il fattore VIII. Corrente, ci sono poche terapie disponibili aiutare i pazienti con gli inibitori che fanno il Apitope a avvicinarsi potenzialmente alla vita che cambia per i pazienti.

Source:

Apitope International N.V.