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O ATX-F8-117 de Apitope concedeu a FDA a designação órfão da droga para o tratamento de pacientes da hemofilia A

Prevenção ou tratamento de pacientes da hemofilia A com inibidores ou em risco dos inibidores tornando-se para fatorar VIII

Apitope, a descoberta da droga e empresa de revelação centradas sobre os tratamentos dealteração que restabelecem a tolerância imune, anunciados hoje que o candidato pré-clínico ATX-F8-117 do produto estêve concedido o estado órfão da droga pelos E.U. Food and Drug Administration (FDA) para a prevenção ou o tratamento dos inibidores em pacientes da hemofilia A com inibidores ou com risco da produção de inibidores.

Comentando na designação, Dr. Keith Martin, CEO disse: “Seguindo a designação órfão da droga pela agência médica européia no ano passado, nós somos muito satisfeitos receber a designação dos E.U. FDA para ATX-F8-117. Estas designações sublinham a necessidade para um tratamento eficaz para os pacientes da hemofilia A que desenvolvem inibidores do factor VIII que ocorra em aproximadamente 30 por cento dos pacientes. Isto conduz à coagulação deficiente do sangue que conduz aos problemas de saúde severos. Esta designação órfão da droga segue a avaliação pré-clínica extensiva e nós olhamos para a frente a avançar um programa de revelação clínico para este problema médico importante.”

A hemofilia A é uma desordem crônica rara do sangramento que conduza à coagulação inadequada do sangue em resposta a qualquer tipo de ferimento ou de cirurgia. É uma desordem genética que cause os desaparecidos ou o factor defeituoso VIII, uma proteína decoagulação essencial. Os pacientes da hemofilia A são tratados normalmente com o factor VIII para ajudar com a coagulação de seu sangue. Contudo, desde que os sistemas imunitários destes pacientes tiveram o nenhum ou a baixa exposição ao factor VIII, não são frequentemente inteiramente tolerantes ao factor de substituição VIII usado para tratar sua condição. Conseqüentemente, até 30 por cento destes pacientes desenvolvem anticorpos do inibidor do factor VIII.

A revelação destes anticorpos é a complicação a mais séria que limita significativamente o tratamento desta desordem assim como aumenta a carga do custo. Apitope tem, através de sua plataforma patenteada da descoberta, terminada o trabalho de pesquisa confirmar que os dois peptides em ATX-F8-117, derivado do factor VIII, tem o potencial tratar e impedir a revelação do inibidor nos pacientes da hemofilia A tratados com o factor VIII. Actualmente, há poucas terapias disponíveis para ajudar pacientes com os inibidores que fazem o Apitope a aproximar potencial a vida que muda para pacientes.

Source:

Apitope International N.V.