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El ATX-F8-117 de Apitope concedió a FDA la designación huérfana de la droga para el tratamiento de los pacientes de la hemofilia A

Prevención o tratamiento de los pacientes de la hemofilia A con los inhibidores o a riesgo de los inhibidores que se convierten para descomponer en factores VIII

Apitope, el descubrimiento de la droga y compañía de revelado centrados en los tratamientos de enfermedad-modificación que reinstalan tolerancia inmune, anunciados hoy que los E.E.U.U. Food and Drug Administration para la prevención o el tratamiento de inhibidores en pacientes de la hemofilia A con (FDA) los inhibidores o con riesgo de producir ha concedido el candidato preclínico ATX-F8-117 del producto estado huérfano de la droga los inhibidores.

Comentando respecto a la designación, el Dr. Keith Martin, CEO dijo: “Siguiendo la designación huérfana de la droga por la dependencia médica europea el año pasado, estamos muy contentos recibir la designación de los E.E.U.U. FDA para ATX-F8-117. Estas designaciones acentúan la necesidad de un tratamiento efectivo para los pacientes de la hemofilia A que desarrollan los inhibidores del factor VIII que ocurra en el aproximadamente 30 por ciento de pacientes. Esto da lugar a la coagulación pobre de la sangre que lleva a los problemas de salud severos. Esta designación huérfana de la droga sigue la evaluación preclínica extensa y observamos adelante a avance un programa de revelado clínico para esta dolencia importante.”

La hemofilia A es un desorden crónico raro de la extracción de aire que lleva a la coagulación inadecuada de la sangre en respuesta a cualquier tipo de daño o de cirugía. Es un desorden genético que causa los desaparecidos o el factor defectuoso VIII, una proteína esencial de la coagulación de la sangre. Tratan a los pacientes de la hemofilia A normalmente con el factor VIII para ayudar con la coagulación de su sangre. Sin embargo, desde los sistemas inmunes de estos pacientes han tenido ningún o exposición inferior al factor VIII, él no es a menudo completo tolerante al factor de repuesto VIII usado para tratar su condición. Por lo tanto, el hasta 30 por ciento de estos pacientes desarrolla los anticuerpos del inhibidor del factor VIII.

El revelado de estos anticuerpos es la complicación más seria que limita importante el tratamiento de este desorden así como aumenta la carga del costo. Apitope tiene, a través de su plataforma patentada del descubrimiento, terminada el trabajo de investigación confirmar que los dos péptidos en ATX-F8-117, derivado del factor VIII, tiene el potencial de tratar y de prevenir el revelado del inhibidor en los pacientes de la hemofilia A tratados con el factor VIII. Actualmente, hay pocas terapias disponibles ayudar a pacientes con los inhibidores que hacen que el Apitope se acerca potencialmente a la vida que cambia para los pacientes.

Source:

Apitope International N.V.