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Les pharmaceutiques d'ISIS fournit à la mise à jour sur l'étude clinique de la phase 2 d'ISIS-SMN Rx dans les mineurs le type I SMA

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ISIS) a aujourd'hui fourni à une mise à jour sur sa étude clinique préliminaire actuelle de la phase 2 d'ISIS-SMNRx dans les mineurs l'amyotrophie spinale du type I (SMA). Précédemment les caractéristiques rapportées de compagnie de ceci étudient sur la survie sans événement, les mesures du fonctionnement de muscle et les évaluations des étapes du développement. Les augmentations prolongées rapportées de Today Show de caractéristiques des rayures sans événement médianes de fonctionnement de survie et de muscle ainsi que de l'accomplissement des étapes du développement. Le profil de sécurité et de tolérabilité d'ISIS-SMNRx continue jusqu'à présent à supporter le développement ultérieur. ISIS collabore actuel avec Biogen pour développer et commercialiser potentiellement ISIS-SMNRx pour soigner des patients avec SMA.

L'étude a été conçue pour évaluer la sécurité et la tolérabilité d'ISIS-SMNRx dans les mineurs avec le type I SMA et pour explorer des points finaux potentiels d'efficacité pour supporter le programme de la phase 3. Un total de 20 mineurs avec SMA ont été dosés avec 6 du mg ou mg 12 d'ISIS-SMNRx. Les mineurs de SMA 7 mois ou plus jeunes ont écrit l'étude séquentiellement, tels que le dosage des mineurs dans la cohorte de mg 12 a commencé cinq à 15 mois après que le premier mineur a été dosé dans la cohorte de mg 6. Dix-neuf mineurs ont complété les trois doses d'admission et sont evaluable pour l'efficacité. Les points finaux cliniques d'efficacité comprennent la survie sans événement, comme défini par temps à la ventilation ou à la mort permanente ; Rayures de fonctionnement de moteur de CHOP-INTEND ; et évaluations des étapes du développement. Une analyse a à partir du 17 avril 2015 prouvé que depuis la dernière analyse à partir du 2 septembre 2014 (sept et une moitié il y a des mois) :

  • L'âge sans événement médian a grimpé pour des mineurs dans les deux cohortes de dosage, de 16,3 mois à 19,9 mois pour les quatre mineurs dans la cohorte de mg 6, et de 11,6 mois (n=12) jusqu'à 16,7 mois (n=15) pour les mineurs dans la cohorte du magnésium the12.
    • Pour les sept mineurs dans la cohorte de mg 12 qui étaient en ligne dans le groupe originel et rapporté à l'Académie américaine de la neurologie se réunissant en 2014, l'âge sans événement médian a grimpé de 9,6 mois le 7 avril 2014 jusqu'à 21,4 mois le 17 avril 2015.
  • Deux des quatre mineurs dans la cohorte de mg 6 restent inscrits dans l'étude et sont maintenant plus anciens que 27 mois d'âge. Dans la cohorte de mg 12, 11 de 15 mineurs (73%) sont encore sans événement et plus vieux que 15 mois d'âge.
  • Les rayures de fonctionnement de muscle ont augmenté de la ligne zéro.
  • Les mineurs ont réalisé des étapes de moteur depuis leurs bilans de ligne zéro.
  • Seulement un événement unique s'est produit : Un mineur dans la cohorte de mg 12 a eu besoin de la ventilation permanente. Il n'y a eu aucune mort depuis l'analyse précédente.

À partir du 17 avril 2015, le temps médian dans l'étude était de 13,2 mois. La procédure de crevaison lombaire dans les mineurs avec SMA a été bien tolérée et s'est avérée faisable. Il n'y a eu des événements défavorables sérieux pas médicament médicament (SAEs) et la majorité de SAEs ont été liées aux infections respiratoires. La plupart des événements défavorables (non-SAEs) ont été douces ou modérées dans la gravité. Il n'y avait aucun changement du profil de sécurité avec des doses répétées d'ISIS-SMNRx.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.