Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

I prodotti farmaceutici di ISIS fornisce all'aggiornamento sullo studio clinico di fase 2 di ISIS-SMN Rx in infanti tipo I SMA

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: L'ISIS) oggi ha fornito ad un aggiornamento sul suo studio clinico di fase 2 in corso del aperto contrassegno di ISIS-SMNRx in infanti tipo atrofia muscolare spinale di I (SMA). Precedentemente la società ha riferito i dati da questo studio sulla sopravvivenza senza evento, le misure della funzione di muscolo e le valutazioni delle pietre miliari inerenti allo sviluppo. I dati hanno riferito gli aumenti continuati di Today Show nei punteggi senza evento mediani di funzione di muscolo e di sopravvivenza come pure il risultato delle pietre miliari inerenti allo sviluppo. Il profilo della tollerabilità e della sicurezza di ISIS-SMNRx fin qui continua a supportare ulteriore sviluppo. L'ISIS corrente sta collaborando con Biogen per sviluppare e potenzialmente commercializzare ISIS-SMNRx per curare i pazienti con SMA.

Lo studio è stato destinato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ISIS-SMNRx in infanti con tipo I SMA e per esplorare i punti finali potenziali di efficacia per supportare il programma di fase 3. Complessivamente 20 infanti con SMA sono stati dosati con 6 mg o 12 mg di ISIS-SMNRx. Gli infanti di SMA 7 mesi o più giovani hanno entrato in sequenza nello studio, tali che il dosaggio degli infanti nel gruppo di mg 12 ha cominciato cinque - 15 mesi dopo che il primo infante è stato dosato nel gruppo di mg 6. Diciannove infanti hanno completato le tre dosi di induzione e sono evaluable per efficacia. I punti finali clinici di efficacia comprendono la sopravvivenza senza evento, come definito entro tempo a ventilazione permanente o alla morte; Punteggi di funzione di motore di CHOP-INTEND; e valutazioni delle pietre miliari inerenti allo sviluppo. Un'analisi il 17 aprile 2015 ha indicato che dall'ultima analisi il 2 settembre 2014 (sette e una metà i mesi fa):

  • L'età senza evento mediana è aumentato per gli infanti in entrambi i gruppi di dosaggio, 16,3 mesi - 19,9 mesi per i quattro infanti nel gruppo di mg 6 ed a partire da 11,6 mesi (n=12) a 16,7 mesi (n=15) per gli infanti nel gruppo di mg the12.
    • Per i sette infanti nel gruppo di mg 12 che erano nel gruppo originale e sono stati riferiti all'accademia americana della neurologia che si incontra nel 2014, l'età senza evento mediana è aumentato a partire da 9,6 mesi il 7 aprile 2014 a 21,4 mesi il 17 aprile 2015.
  • Due dei quattro infanti nel gruppo di mg 6 rimangono iscritti allo studio e sono ora più vecchi di 27 mesi dell'età. Nel gruppo di mg 12, 11 di 15 infanti (73%) sono ancora senza evento e di più vecchio di 15 mesi dell'età.
  • I punteggi di funzione di muscolo sono aumentato dal riferimento.
  • Gli infanti hanno raggiunto le pietre miliari del motore dalle loro valutazioni del riferimento.
  • Soltanto un singolo evento ha accaduto: Un infante nel gruppo di mg 12 ha richiesto la ventilazione permanente. Non ci sono stati morti dall'analisi precedente.

Il 17 aprile 2015, il tempo mediano nello studio era di 13,2 mesi. La procedura di foratura lombare in infanti con SMA bene è stata tollerata ed indicato stata per essere fattibile. Ci sono stati eventi avversi seri non relazionati con la droga (SAEs) e la maggior parte di SAEs è stata collegata con le infezioni respiratorie. La maggior parte degli eventi avversi (non-SAEs) sono stati delicati o moderati nella severità. Non c'erano cambiamenti nel profilo di sicurezza con le dosi ripetute di ISIS-SMNRx.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.