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Os fármacos do Isis fornecem a actualização no estudo clínico da fase 2 de ISIS-SMN Rx nos infantes o tipo mim SMA

Isis Fármacos, Inc. (NASDAQ: O ISIS) forneceu hoje uma actualização em seu estudo clínico da fase 2 em curso da aberto-etiqueta de ISIS-SMNRx nos infantes o tipo mim atrofia muscular espinal (SMA). Previamente a empresa relatou dados deste estudo na sobrevivência evento-livre, medidas da função de músculo e avaliações de marcos miliários desenvolventes. Os dados relataram aumentos continuados da Today Show na sobrevivência evento-livre mediana e contagens da função de músculo assim como realização de marcos miliários desenvolventes. O perfil da segurança e da tolerabilidade de ISIS-SMNRx continua até agora a apoiar uma revelação mais adicional. O Isis está colaborando actualmente com o Biogen para desenvolver e comercializar potencial ISIS-SMNRx para tratar pacientes com o SMA.

O estudo foi projectado avaliar a segurança e a tolerabilidade de ISIS-SMNRx nos infantes com tipo mim SMA e explorar valores-limite potenciais da eficácia para apoiar o programa da fase 3. Um total de 20 infantes com SMA foi dosado com 6 magnésio ou magnésio 12 de ISIS-SMNRx. Os infantes de SMA 7 meses ou mais novos incorporaram o estudo sequencialmente, tais que a dose dos infantes na coorte do magnésio 12 começou cinco a 15 meses depois que o primeiro infante foi dosado na coorte do magnésio 6. Dezenove infantes terminaram as três doses da indução e são evaluable para a eficácia. Os valores-limite clínicos da eficácia incluem a sobrevivência evento-livre, como definida no tempo à ventilação ou à morte permanente; Contagens da função de motor de CHOP-INTEND; e avaliações de marcos miliários desenvolventes. Uma análise mostrou o 17 de abril de 2015 que desde a última análise o 2 de setembro de 2014 (sete e uma metade meses há):

  • A idade evento-livre mediana aumentou para infantes em ambas as coortes de dose, 16,3 meses a 19,9 meses para os quatro infantes na coorte do magnésio 6, e de 11,6 meses (n=12) a 16,7 meses (n=15) para os infantes na coorte do magnésio the12.
    • Para os sete infantes na coorte do magnésio 12 que estavam no grupo original e foram relatados sobre na academia americana da neurologia que se encontra em 2014, a idade evento-livre mediana aumentou de 9,6 meses o 7 de abril de 2014 a 21,4 meses o 17 de abril de 2015.
  • Dois dos quatro infantes na coorte do magnésio 6 permanecem registrados no estudo e são agora mais velhos de 27 meses da idade. Na coorte do magnésio 12, 11 de 15 infantes (73%) é ainda evento-livres e mais velha de 15 meses da idade.
  • As contagens da função de músculo aumentaram da linha de base.
  • Os infantes conseguiram marcos miliários do motor desde suas avaliações da linha de base.
  • Somente um único evento ocorreu: Um infante na coorte do magnésio 12 exigiu a ventilação permanente. Não houve nenhuma morte desde a análise precedente.

O 17 de abril de 2015, o tempo mediano no estudo era 13,2 meses. O procedimento da punctura lombar nos infantes com SMA bem foi tolerado e mostrado para ser praticável. Houve uns eventos adversos sérios não droga-relacionados (SAEs) e a maioria de SAEs foi relacionada às infecções respiratórias. A maioria dos eventos adversos (non-SAEs) foram suaves ou moderados na severidade. Não havia nenhuma mudança no perfil de segurança com doses repetidas de ISIS-SMNRx.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.