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Los productos farmacéuticos de ISIS proveen de la actualización en estudio clínico de la fase 2 de ISIS-SMN Rx en niños el tipo I SMA

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) proveyó hoy de una actualización en su estudio clínico de la fase 2 en curso de la abierto-escritura de la etiqueta de ISIS-SMNRx en niños el tipo atrofia muscular espinal de I (SMA). La compañía denunció previamente datos de este estudio en supervivencia acción-libre, dimensiones de la función de músculo y evaluaciones de piedras miliarias de desarrollo. Los datos denunciaron aumentos continuados de la Today Show en muescas acción-libres medianas de la función de la supervivencia y de músculo así como el logro de piedras miliarias de desarrollo. El perfil del seguro y de la tolerabilidad de ISIS-SMNRx hasta la fecha continúa soportar el revelado adicional. ISIS está colaborando actualmente con Biogen para desarrollar y potencialmente para comercializar ISIS-SMNRx para tratar a pacientes con SMA.

El estudio fue diseñado para evaluar el seguro y la tolerabilidad de ISIS-SMNRx en niños con el tipo I SMA y para explorar puntos finales potenciales de la eficacia para soportar el programa de la fase 3. Dosificaron a un total de 20 niños con SMA con 6 el magnesio o el magnesio 12 de ISIS-SMNRx. Los niños de SMA 7 meses o más jovenes incorporaron el estudio secuencialmente, tales que la dosificación de niños en la cohorte del magnesio 12 comenzó cinco a 15 meses después de que dosificaron al primer niño en la cohorte del magnesio 6. Diecinueve niños terminaron las tres dosis de la inducción y son evaluable para la eficacia. Las puntos finales clínicas de la eficacia incluyen supervivencia acción-libre, según lo definido por tiempo a la ventilación o a la muerte permanente; Muescas de la función de motor de CHOP-INTEND; y evaluaciones de piedras miliarias de desarrollo. Un análisis mostró el 17 de abril de 2015 que desde el análisis pasado el 2 de septiembre de 2014 (siete y una mitad hace meses):

  • La edad acción-libre mediana ha aumentado para los niños en ambas cohortes de dosificación, a partir 16,3 meses a 19,9 meses para los cuatro niños en la cohorte del magnesio 6, y a partir de 11,6 meses (n=12) a 16,7 meses (n=15) para los niños en cohorte del magnesio the12.
    • Para los siete niños en la cohorte del magnesio 12 que estaban en el grupo original y fueron denunciados conectado en la academia americana de neurología que se encontraba en 2014, la edad acción-libre mediana ha aumentado a partir de 9,6 meses el 7 de abril de 2014 a 21,4 meses el 17 de abril de 2015.
  • Dos de los cuatro niños en la cohorte del magnesio 6 siguen alistados en el estudio y son más viejos ahora de 27 meses de la edad. En la cohorte del magnesio 12, 11 de 15 niños (el 73%) son todavía acción-libres y más viejo de 15 meses de la edad.
  • Las muescas de la función de músculo han aumentado de línea de fondo.
  • Los niños han logrado piedras miliarias del motor desde sus evaluaciones de la línea de fondo.
  • Solamente una única acción ha ocurrido: Un niño en la cohorte del magnesio 12 requirió la ventilación permanente. No ha habido muertes desde el análisis anterior.

El 17 de abril de 2015, el tiempo mediano en estudio era 13,2 meses. El procedimiento del pinchazo lumbar en niños con SMA se ha tolerado y se ha mostrado bien para ser posible. Ha habido acciones adversas serias no relacionadas con drogas (SAEs) y la mayoría de SAEs fue relacionada con las infecciones respiratorias. La mayor parte de las acciones adversas (non-SAEs) han sido suaves o moderadas en severidad. No había cambios en el perfil de seguro con las dosis relanzadas de ISIS-SMNRx.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.