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Les pharmaceutiques d'ISIS fournit à la mise à jour sur l'étude de la phase 2 d'ISIS-SMN Rx chez les enfants SMA

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ISIS) a aujourd'hui fourni à une mise à jour sur les enfants l'amyotrophie spinale (SMA) qui ont complété le préliminaire, l'étude à doses multiples de la phase 2 d'ISIS-SMNRx et continue à recevoir la demande de règlement dans une étude préliminaire (OLE) de prolonge. Compatible avec des observations plus tôt, des augmentations des rayures de fonctionnement de muscle et des tests de fonctionnement complémentaires de moteur ont été observés chez les enfants traités avec ISIS-SMNRx. ISIS collabore actuel avec Biogen pour développer et commercialiser ISIS-SMNRx pour soigner des patients avec SMA.

« Le cours naturel pour des enfants avec le type non traité II ou perte d'expérience du type III SMA type de fonctionnement de muscle qui se développe lentement et soutenu au fil du temps, une augmentation supportée de trois remarques ou plus dans des rayures de HMFSE représente une déviation significative au cours naturel et est exceptionnel pour ces enfants, » a dit M. Darryl De Vivo, professeur de la neurologie et de la pédiatrie, centre médical d'Université de Columbia.

Dans la VIEILLE étude, un total de 30 enfants avec le type II ou le type III SMA ont reçu mg 12 d'ISIS-SMNRx dosé intrathecally tous les six mois. Les enfants qui se sont inscrits dans la VIEILLE étude avaient achevé mg 2 d'ISIS-SMN dans lequelRx ils avaient reçu des doses multiples de mg 3, 6 mg, 9 l'étude préliminaire de phase, ou mg 12 d'ISIS-SMNRx. Des points finaux cliniques ont été mesurés tous les trois mois et comparé à la rayure de ligne zéro de la phase 2 de chaque patient. Ces points finaux ont compris des mesures de fonctionnement de muscle utilisant le moteur fonctionnel de Hammersmith Écaille-Augmenté (HFMSE), les six tests mn de promenade (6MWT) pour des malades ambulatoires et le test de module (ULM) de membre supérieur pour les patients non-ambulatoires.

Une analyse, qui a été exécutée le 15 mai 2015, a montré des augmentations prolongées et de biens des mesures du fonctionnement de muscle avec 57% d'enfants avec SMA réalisant des augmentations de HFSME scores d'au moins trois remarques.

L'analyse des mesures de fonctionnement de muscle au bilan de neuf mois dans la VIEILLE étude a montré :

  • Une moyenne augmentation de 3,8 remarques de la rayure de HFMSE (n=22)
    • Dans une analyse de sous-groupe des enfants qui ont eu entrant les rayures de HFMSE qui ont contacté les critères d'inclusion pour la phase actuelle 3 AIMENT l'étude (³ 10 et ≤ 54 ; n=17), la moyenne augmentation de la rayure de HFMSE était 4,4 remarques.
  • Une moyenne augmentation de 55 mètres de la rayure 6MWT (n=11).
  • Une moyenne augmentation de 2 remarques du test d'ULM, qui fonctionnement de muscle de mesures sur une échelle de la notation 18 (n=12)

De plus, un examen du profil de sécurité d'ISIS-SMNRx chez les enfants avec SMA a fourni davantage de support pour la croissance continue.

  • La gestion intrathécale a été bien tolérée et s'est avérée faisable sans des événements défavorables sérieux médicament médicament pendant la phase 2 ou les études préliminaires de prolonge.
  • La plupart des événements défavorables rapportés en tant que doux ou modéré dans la gravité.
  • Il n'y avait aucun changement du profil de sécurité avec des doses répétées d'ISIS-SMNRx.

« Dans ces études utilisant des mesures multiples des modifications de fonctionnement de muscle et de moteur, nous avons observé les résultats d'une manière encourageante qui étaient compatibles avec de premiers résultats de notre étude préliminaire de la phase 2. Prises ensemble, ces caractéristiques proposent qu'ISIS-SMNRx pourrait fournir à l'indemnité aux patients SMA au delà d'arrêter leur progression de la maladie, » ont dit C. Frank Bennett, Ph.D., vice-président principal de recherche aux pharmaceutiques d'ISIS. « La sécurité et la tolérabilité profilent que nous avons observé en travers de toutes nos étudesRx d'ISIS-SMN supportons les programmes actuels de la phase 3 dans des mineurs et des enfants avec SMA. »

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.