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I prodotti farmaceutici di ISIS fornisce all'aggiornamento sullo studio di fase 2 di ISIS-SMN Rx in bambini SMA

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: L'ISIS) oggi ha fornito ad un aggiornamento sui bambini atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno completato il aperto contrassegno, studio con dose multipla di fase 2 di ISIS-SMNRx e stanno continuando a ricevere il trattamento in uno studio di estensione (OLE) del aperto contrassegno. Coerente con le osservazioni più iniziali, gli aumenti nei punteggi di funzione di muscolo e le analisi funzionali supplementari del motore sono stati osservati in bambini curati con ISIS-SMNRx. L'ISIS corrente sta collaborando con Biogen per sviluppare e commercializzare ISIS-SMNRx per curare i pazienti con SMA.

“Il corso naturale per i bambini con tipo non trattato II o tipo perdita di esperienza di III SMA tipicamente nella funzione di muscolo che si sviluppa lentamente continuamente col passare del tempo e, un aumento continuo di tre o più punti nei punteggi di HMFSE rappresenta una partenza significativa dal corso naturale ed è insolito per questi bambini,„ ha detto il Dott. Darryl De Vivo, professore della neurologia e della pediatria, centro medico di Columbia University.

Nello studio OLE, complessivamente 30 bambini con tipo II o tipo III SMA hanno ricevuto 12 mg di ISIS-SMNRx dosati intrathecally semestralmente. I bambini che si sono iscritti allo studio OLE avevano terminato lo studio di fase 2 del aperto contrassegno di ISIS-SMNRx in cui avevano ricevuto le dosi multiple di 3 mg, di 6 mg, di 9 mg, o di 12 mg di ISIS-SMNRx. I punti finali clinici sono stati misurati ogni tre mesi e sono stati confrontati al punteggio del riferimento della fase 2 di ogni paziente. Questi punti finali hanno compreso le misure della funzione di muscolo facendo uso del motore funzionale di Hammersmith Disgaggio-In espansione (HFMSE), delle sei prove minute della passeggiata (6MWT) per i pazienti ambulatori e della prova di modulo superiore (ULM) dell'arto per i pazienti dell'non ambulatorio.

Un'analisi, che è stata eseguita il 15 maggio 2015, indicato continuato e bene durevole aumenta di misure della funzione di muscolo con 57% dei bambini con SMA che raggiunge gli aumenti in massa di HFSME di almeno tre punti.

L'analisi della funzione di muscolo misura alla valutazione di nove mesi nello studio OLE indicato:

  • Un aumento medio di 3,8 punti nel punteggio di HFMSE (n=22)
    • In un'analisi del sottogruppo dei bambini che hanno avuti ricevuto i punteggi di HFMSE che si sono incontrati i criteri dell'inclusione per la fase in corso 3 SERBANO IN CUORE lo studio (³ 10 e ≤ 54; n=17), l'aumento medio nel punteggio di HFMSE era 4,4 punti.
  • Un aumento medio di 55 metri 6MWT in punteggio (n=11).
  • Un aumento medio di 2 punti nella prova di ULM, che funzione di muscolo di misure su una graduatoria a punteggio 18 (n=12)

Inoltre, un esame del profilo di sicurezza di ISIS-SMNRx in bambini con SMA ha fornito ulteriore supporto per lo sviluppo continuato.

  • L'amministrazione intratecale bene è stata tollerata ed indicato stata per essere fattibile senza gli eventi avversi seri relazionati con la droga nella fase 2 o negli studi di estensione del aperto contrassegno.
  • La maggior parte dei eventi avversi riferiti come delicato o moderato nella severità.
  • Non c'erano cambiamenti nel profilo di sicurezza con le dosi ripetute di ISIS-SMNRx.

“In questi studi facendo uso delle misure multiple dei cambiamenti di funzione del motore e del muscolo, abbiamo osservato i risultati incoraggianti che erano coerenti con i risultati più iniziali dal nostro studio di fase 2 del aperto contrassegno. Catturati insieme, questi dati suggeriscono che ISIS-SMNRx potrebbe fornire al vantaggio ai pazienti SMA oltre la fermata della loro progressione di malattia,„ hanno detto C. Frank Bennett, il Ph.D., vice presidente senior della ricerca ai prodotti farmaceutici di ISIS. “La sicurezza e la tollerabilità profilano che abbiamo osservato attraverso tutti i nostri studiRx di ISIS-SMN supportiamo i programmi in corso di fase 3 sia in infanti che in bambini con SMA.„

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.