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Os fármacos do Isis fornecem a actualização no estudo da fase 2 de ISIS-SMN Rx nas crianças o SMA

Isis Fármacos, Inc. (NASDAQ: O ISIS) forneceu hoje uma actualização nas crianças a atrofia muscular espinal (SMA) que terminaram a aberto-etiqueta, estudo da múltiplo-dose da fase 2 de ISIS-SMNRx e estão continuando a receber o tratamento em um estudo da extensão (OLE) da aberto-etiqueta. Consistente com as observações mais adiantadas, os aumentos em contagens da função de músculo e os testes de função adicionais do motor foram observados nas crianças tratadas com o ISIS-SMNRx. O Isis está colaborando actualmente com o Biogen para desenvolver e comercializar ISIS-SMNRx para tratar pacientes com o SMA.

“O curso natural para crianças com tipo não tratado II ou tipo perda da experiência de III SMA tipicamente da função de músculo que se torna lentamente e continuamente ao longo do tempo, um aumento sustentado de três ou mais pontos em contagens de HMFSE representa uma partida significativa do curso natural e é incomum para estas crianças,” disse o Dr. Darryl De Vivo, professor da neurologia e da pediatria, centro médico da Universidade de Columbia.

No estudo VELHO, um total de 30 crianças com tipo II ou tipo III SMA recebeu magnésio 12 de ISIS-SMNRx dosado intrathecally semestralmente. As crianças que se registraram no estudo VELHO tinham terminado magnésio 2 de ISIS-SMN em queRx tinham recebido doses múltiplas de magnésio 3, 6 magnésio, 9 o estudo da fase da aberto-etiqueta, ou magnésio 12 de ISIS-SMNRx. Os valores-limite clínicos foram medidos cada três meses e comparados à contagem da linha de base da fase 2 de cada paciente. Estes valores-limite incluíram medidas da função de músculo usando o motor funcional de Hammersmith Escala-Expandido (HFMSE), os seis testes minutos da caminhada (6MWT) para pacientes ambulatórios e o exame do m30dulo superior (ULM) do membro para pacientes não-ambulatórios.

Uma análise, que seja executada o 15 de maio de 2015, mostrado continuado e bens aumenta nas medidas da função de músculo com as 57% das crianças com o SMA que consegue aumentos em contagens de HFSME pelo menos de três pontos.

A análise da função de músculo mede na avaliação de nove meses no estudo VELHO mostrado:

  • Um aumento médio de 3,8 pontos na contagem de HFMSE (n=22)
    • Em uma análise do subgrupo das crianças que tiveram entrante as contagens de HFMSE que se encontraram os critérios da inclusão para a fase em curso 3 AMAM o estudo (³ 10 e ≤ 54; n=17), o aumento médio na contagem de HFMSE era 4,4 pontos.
  • Um aumento médio de 55 medidores na contagem 6MWT (n=11).
  • Um aumento médio de 2 pontos no teste de ULM, que função de músculo das medidas em uma escala de ponto 18 (n=12)

Além, uma revisão do perfil de segurança de ISIS-SMNRx nas crianças com SMA forneceu um apoio mais adicional para a revelação continuada.

  • A administração intratecal bem foi tolerada e mostrada para ser praticável sem eventos adversos sérios droga-relacionados na fase 2 ou nos estudos da extensão da aberto-etiqueta.
  • A maioria de eventos adversos relatados como suave ou moderado na severidade.
  • Não havia nenhuma mudança no perfil de segurança com doses repetidas de ISIS-SMNRx.

“Nestes estudos usando medidas múltiplas de mudanças de função do músculo e do motor, nós observamos os resultados encorajadores que eram consistentes com os resultados mais adiantados de nosso estudo da fase 2 da aberto-etiqueta. Tomados junto, estes dados sugerem que ISIS-SMNRx poderia fornecer o benefício aos pacientes o SMA além de parar sua progressão da doença,” disseram C. Frank Bennett, Ph.D., vice-presidente superior da pesquisa em fármacos do Isis. “A segurança e a tolerabilidade perfilam que nós observamos através de todos nossos estudosRx de ISIS-SMN apoiamos os programas em curso da fase 3 em infantes e em crianças com SMA.”

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.