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Los productos farmacéuticos de ISIS proveen de la actualización en estudio de la fase 2 de ISIS-SMN Rx en niños SMA

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) proveyó hoy de una actualización en los niños atrofia muscular espinal (SMA) que han terminado la abierto-escritura de la etiqueta, estudio de varias dosis de la fase 2 de ISIS-SMNRx y están continuando recibir el tratamiento en un estudio de la extensión (OLE) de la abierto-escritura de la etiqueta. Constante con observaciones anteriores, aumentos en muescas de la función de músculo y pruebas de función adicionales de motor fueron observados en los niños tratados con ISIS-SMNRx. ISIS está colaborando actualmente con Biogen para desarrollar y para comercializar ISIS-SMNRx para tratar a pacientes con SMA.

“El curso natural para los niños con el tipo no tratado II o tipo baja de la experiencia de III SMA típicamente de la función de músculo que se convierte despacio y continuamente en un cierto plazo, un aumento continuo de tres o más puntos en muescas de HMFSE representa una partida importante del curso natural y es inusual para estos niños,” dijo al Dr. Darryl De Vivo, profesor de la neurología y de la pediatría, centro médico de la Universidad de Columbia.

En el estudio VIEJO, un total de 30 niños con el tipo II o el tipo III SMA recibieron el magnesio 12 de ISIS-SMNRx dosificado intrathecally cada seis meses. Los niños que alistaron en el estudio VIEJO habían terminado el magnesio 2 de ISIS-SMN en el cualRx habían recibido dosis múltiples del magnesio 3, 6 el magnesio, 9 el estudio de la fase de la abierto-escritura de la etiqueta, o el magnesio 12 de ISIS-SMNRx. Las puntos finales clínicas fueron medidas cada tres meses y comparadas a la muesca de la línea de fondo de la fase 2 de cada paciente. Estas puntos finales incluyeron mediciones de la función de músculo usando el motor funcional de Hammersmith Escala-Desplegado (HFMSE), las seis pruebas minuciosas del paseo (6MWT) para los pacientes ambulativos y la prueba de módulo superior (ULM) del limbo para los pacientes no-ambulativos.

Un análisis, que fue realizado el 15 de mayo de 2015, mostrado continuado y artículo aumenta de dimensiones de la función de músculo con el 57% de niños con SMA que logra aumentos en HFSME decenas por lo menos de tres puntos.

El análisis de la función de músculo mide en la evaluación de nueve meses en el estudio VIEJO mostrado:

  • Un aumento medio de 3,8 puntos en la muesca de HFMSE (n=22)
    • En un análisis del subgrupo de los niños que tenían entrante las muescas de HFMSE que resolvieron las consideraciones de la partícula extraña para la fase en curso 3 ACARICIAN el estudio (³ 10 y ≤ 54; n=17), el aumento medio en muesca de HFMSE era 4,4 puntos.
  • Un aumento medio de 55 contadores en la muesca 6MWT (n=11).
  • Un aumento medio de 2 puntos en la prueba de ULM, que función de músculo de las dimensiones en una escala de puntos 18 (n=12)

Además, una revista del perfil de seguro de ISIS-SMNRx en niños con SMA proporcionó apoyo adicional para el revelado continuado.

  • La administración intratecal se ha tolerado y se ha mostrado bien para ser posible sin acciones adversas serias relacionadas con drogas en la fase 2 o los estudios de la extensión de la abierto-escritura de la etiqueta.
  • La mayoría de las acciones adversas denunciadas como suave o moderado en severidad.
  • No había cambios en el perfil de seguro con las dosis relanzadas de ISIS-SMNRx.

“En estos estudios usando mediciones múltiples de los cambios de función del músculo y de motor, observamos los resultados encouraging que eran constantes con resultados anteriores de nuestro estudio de la fase 2 de la abierto-escritura de la etiqueta. Tomados juntos, estos datos sugieren que ISIS-SMNRx podría proveer de la ventaja a los pacientes SMA más allá de parar su progresión de la enfermedad,” dijeron a C. Frank Bennett, Ph.D., vicepresidente de la investigación en los productos farmacéuticos de ISIS. “El seguro y la tolerabilidad perfilan que hemos observado a través de todos nuestros estudiosRx de ISIS-SMN soportamos los programas en curso de la fase 3 en niños y niños con SMA.”

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.