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Traitement de Vismodegib pertinent contre le médulloblastome

Un traitement visé déjà employé pour traiter le cancer de la peau avancé est également pertinent contre le sous-type le plus commun du médulloblastome de tumeur cérébrale dans les adultes et devrait être considéré pour la demande de règlement des patients neuf diagnostiqués, selon la recherche aboutie par l'Hôpital des Recherches des Enfants de St Judas.

Le médicament, vismodegib appelé, est conçu pour bloquer une protéine principale dans la voie sonique de signalisation de hérisson (CHUT). La voie est normalement en activité pendant la croissance foetale et est alimentée peu convenablement dans environ 30 pour cent de tumeurs de médulloblastome, comprenant environ 60 pour cent de tumeurs dans les adultes et 25 pour cent de tumeurs chez les enfants.

Le Médulloblastome se développe dans le cervelet à la base du crâne et concerne quatre sous-types différents, chacun avec différentes altérations génétiques. La tumeur est diagnostiquée dans l'autant d'en tant que 400 enfants et adolescents annuellement aux États-Unis, Lui effectuant la tumeur cérébrale pédiatrique maligne la plus commune. Le Médulloblastome est moins commun dans les adultes, qui représentent environ un tiers de patients tous les ans neuf recensés.

Comme prévu, seulement les patients présentant CHUT le sous-type ont répondu au vismodegib ; cependant, les chercheurs ont également enregistré que le médicament n'était pas universellement pertinent contre toutes les tumeurs dans le sous-type. Les découvertes ont été publiées ce mois en ligne en avant de l'épreuve dans le Tourillon de l'Oncologie Clinique.

« Tandis Qu'il était décevant que non tous les patients de médulloblastome présentant CHUT le sous-type bénéficieront, pour les patients droits ces résultats marquent le début d'une ère neuve du traitement visé pour la demande de règlement de cette tumeur, » a dit d'abord et l'auteur correspondant Giles Robinson, M.D., un membre auxiliaire du Service d'Oncologie de St Judas. « Les découvertes mettent en valeur également l'importance de la recherche actuelle pour recenser les altérations génétiques pour lesquelles définissez qui les patients droits sont et aider à recenser ceux très probablement pour tirer bénéfice de ce médicament ainsi que ceux qui le traitement différent est nécessaire. »

Vismodegib a reçu l'approbation fédérale en 2012 pour la demande de règlement des adultes avec l'épithélioma cutané basocellulaire avancée. La recherche Préclinique par des scientifiques de St Judas a aidé à préparer le terrain pour des essais du médicament dans des patients de médulloblastome. Cette étude Pédiatrique de Consortium de Tumeur Cérébrale a concerné les tests cliniques de la Phase II qui ont compris 31 adultes et 12 enfants avec le médulloblastome avancé. Les Participants tous ont eu le médulloblastome qui a persisté ou a renvoyé la demande de règlement normale suivante avec la chirurgie, la radiothérapie et la polychimiothérapie.

Les Tumeurs ont rétréci ou ont disparu complet pendant huit semaines ou plus dans quatre participants à l'étude, y compris trois adultes, après demande de règlement de vismodegib. Dans 13 patients, ou 41 pour cent de participants avec CHUT le médulloblastome, maladie stabilisée et tumeurs a cessé de s'élever pour tant que 17 mois pendant le traitement de vismodegib.

Les découvertes menées au médicament étant compris dans le test clinique de St Judas pour les patients pédiatriques neuf diagnostiqués de médulloblastome ont vieilli 3 à 22 années. Les Patients avec CHUT le médulloblastome reçoivent le vismodegib comme traitement de maintenance.

Une analyse moléculaire détaillée des tumeurs patientes dans cette étude a confirmé des suggestions scientifiques que l'emplacement des altérations génétiques dans CHUT la voie a aidé à prévoir la sensibilité de vismodegib, une proposition qui n'avait pas été systématiquement évaluée jusqu'ici. Le médicament est conçu pour empêcher lissé, qui est une protéine principale dans CHUT la voie. des tumeurs Vismodegib-Sensibles ont été caractérisées par altération en gènes comme PTCH1, qui précèdent le gène qui encode lissé dans CHUT la voie.

Les Chercheurs également ont recensé d'autres altérations génétiques, en particulier dans le gène suppresseur de tumeur p53, associé avec l'efficacité limitée du médicament contre CHUT le médulloblastome.

« Ceci signifie que le profilage génétique complet de tout le médulloblastome sonique de hérisson est nécessaire pour recenser les patients qui tireront bénéfice du vismodegib et ceux qui sont des candidats pour un autre traitement, » Robinson a dit.

Un Tel profilage aidera également des chercheurs à développer des thérapies combiné pour surmonter ou éviter la résistance de vismodegib, il a dit.

La « réaction de Tumeur au vismodegib dans cette étude était transitoire, probablement dû au développement de la résistance au médicament, » Robinson a dit. « La constatation que ces tumeurs contiennent également d'autres mutations visables suggère plusieurs thérapies combiné possibles qui peuvent augmenter la sensibilité au vismodegib et combattre la résistance au médicament. »

La survie Générale pour des patients avec CHUT le médulloblastome est de 70 pour cent, mais les perspectives sont mornes pour ceux avec la maladie récurrente. De plus, les traitements actuels concernent souvent les effets secondaires perpétuels significatifs qui influencent la capacité des survivants de remplir leurs études et de vivre indépendamment. « L'espoir grand est que les traitements visés aideront plus de patients à survivre avec moins effets secondaires à long terme, » Robinson a dit.

Source : Hôpital des Recherches des Enfants de St Judas