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Daiichi Sankyo, prova della fase 1 di Plexxikon mostra la regressione prolungata del tumore indotta PLX3397 nei pazienti di TGCT

Daiichi Sankyo Europe e Plexxikon Inc., un membro del gruppo di Daiichi Sankyo, annunciato oggi che New England Journal di medicina (NEJM) ha pubblicato i risultati di test clinico che dimostrano che la droga d'investigazione, PLX3397, un inibitore mirato a orale di CSF-1R, regressioni prolungate indotte del tumore nella maggior parte dei pazienti con il tumore gigante tenosynovial delle cellule (TGCT), un neoplasma raro e localmente aggressivo della guaina del tendine o della giunzione.

A seguito di dose-escalation di fase 1, che ha valutato la sicurezza e le farmacocinesi di PLX3397 in tumori solidi, 23 pazienti con TGCT avanzato sono stati dosati in un gruppo a braccio unico, multicentrato, di estensione per valutare la sicurezza e l'efficacia di PLX3397 a 1.000 mg/giorno. In un'analisi dell'intenzione--ossequio della risposta dai criteri di RECIST 1,1, 12 su 23 pazienti hanno raggiunto una risposta parziale con PLX3397 per un tasso di risposta globale di 52 per cento [ci di 95 per cento: 32 - 73 per cento] e sette pazienti supplementari hanno avuti malattia stabile, fornente una tariffa del controllo di malattie di 83 per cento [ci di 95 per cento: 67 - 98 per cento]. Le risposte a PLX3397 si sono presentate solitamente entro quattro mesi del trattamento e la durata mediana della risposta ha superato otto mesi. La sopravvivenza senza progressione mediana ancora non è stata raggiunta in questo studio.

“TGCT può essere una malattia molto difficile da gestire, con le opzioni del trattamento in gran parte limitate a chirurgia per eliminare tanto del tumore come possibile. Malgrado il migliore intervento chirurgico, la ricorrenza di TGCT diffuso è alta e la malattia può avanzare al punto in cui l'ambulatorio non è più un'opzione,„ ha detto William D. la Tap, MD, autore principale dello studio e capo del servizio medico dell'oncologia del sarcoma al centro commemorativo del Cancro di Sloan Kettering. “Questi risultati preliminari dimostrano che mirando a CSF-1R, PLX3397 può inibire la crescita del tumore in alcuni pazienti con TGCT, potenzialmente offrente a quei pazienti un'opzione non chirurgica alternativa del trattamento.„

“Le risposte pazienti evidenziate nella pubblicazione di NEJM sono molto incoraggianti e sottolineano la nostra spiegazione razionale per l'inizio del globale, studio di fase 3 di PLX3397 in TGCT,„ ha detto Paul S. Lin, il MD, MBA, direttore operativo di Plexxikon. “La nostra prova di TGCT offre il proof of concept preliminare importante sull'efficacia di inibizione selettiva di CSF-1R. La progettazione molecolare mirata a di PLX3397 è un altro marchio di garanzia dei nostri sforzi per portare le nuove terapie mirate a ai pazienti che li hanno bisogno di.„