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Il gene ZSCAN4 può contribuire a trattare sindrome di Down

Per la gente con sindrome di Down, le notizie da Elixirgen, LLC possono illuminare il loro giorno. La società di biotecnologia, situata nella scienza + in parco tecnologico a Johns Hopkins, ha descritto uno di migliori terapie potenziali eppure per la gente con sindrome di Down ed altri disordini del cromosoma in un documento avente diritto, “la correzione aneuploidi di sindrome di Edwards e di sindrome di Down nelle culture di cellula umana,„ pubblicato nella ricerca del DNA del giornale. Elixirgen pianificazione sviluppare questa tecnologia in un trattamento per le molte complicazioni che pregiudicano la gente con sindrome di Down ed altri disordini del cromosoma a tutti i livelli dell'età.

Il documento dimostra l'uso del gene ZSCAN4 come mezzi per fare maturare le aberrazioni cromosomiche. In primo luogo, i ricercatori della società hanno sviluppato i modi senza orma consegnare ZSCAN4 nelle celle; il gene è espresso in un modo transitorio. Dopo, hanno trovato che tale applicazione “da pirata della strada„ del gene ha aumentato significativamente la percentuale di celle con un numero normale dei cromosomi - anche conosciuti come euploidia - in una popolazione delle cellule staminali embrionali del mouse con principalmente i numeri anormali dei cromosomi - anche conosciuti come aneuploide. Per concludere, i ricercatori hanno usato la versione umana dello stesso gene sulle celle dalla gente con la sindrome di Edwards e di sindrome di Down ed hanno trovato un importante crescita nel numero delle celle dell'euploide. Poiché la sindrome di Edwards e di sindrome di Down è causata avendo tre copie di un cromosoma (21 e 18 rispettivamente), le celle dell'euploide più non hanno le caratteristiche dell'una o l'altra di quelle sindromi. Interessante, ZSCAN4 è trovato ordinariamente nella fase di 2 cellule degli embrioni mammiferi ed occasionalmente in cellule staminali, rendente al gene una terapia naturale del cromosoma.

La gente con sindrome di Down avverte spesso un intervallo delle complicazioni quali i difetti congeniti del cuore, i disordini di sangue ed il danno conoscitivo. Queste complicazioni possono essere meno severe nella gente con il mosaico sindrome di Down - un modulo di sindrome di Down dove la persona ha una miscela dell'euploide e delle celle aneuploid invece di tutte le celle aneuploid.

“Il nostro scopo è di alleviare le complicazioni nella gente con sindrome di Down usando la terapia ZSCAN4 per aumentare i loro numeri delle celle dell'euploide,„ dice il Dott. Minoru Ko, l'ufficiale scientifico principale di Elixirgen.

La società corrente sta mettendo a fuoco sull'introdurre la terapia di sindrome di Down nella clinica. Tuttavia, perché ci sono molti altri disordini del cromosoma che sono senza un trattamento sufficiente, la loro scoperta della correzione di aneuploide può offrire un cavo a più maturazioni in futuro.

Source:

Elixirgen, LLC