El gen ZSCAN4 puede ayudar a tratar Síndrome de Down

Para la gente con Síndrome de Down, las noticias de Elixirgen, LLC pueden aclarar su día. La compañía de biotecnología, situada en la ciencia + el parque tecnológico en Johns Hopkins, ha contorneado uno de las mejores terapias potenciales con todo para la gente con Síndrome de Down y otros desordenes del cromosoma en un papel titulado, la “corrección los aneuploides del síndrome de Síndrome de Down y de Edwards en cultivos celulares humanos,” publicado en la investigación de la DNA del gorrón. Elixirgen proyecta desarrollar esta tecnología en un tratamiento para las muchas complicaciones que afectan a gente con Síndrome de Down y otros desordenes del cromosoma en todos los niveles de la edad.

El papel demuestra el uso del gen ZSCAN4 como los medios de curar anormalidades del cromosoma. Primero, los investigadores de la compañía desarrollaron maneras huella-libres de entregar ZSCAN4 en las células; el gen se expresa en una manera transitoria. Después, encontraron que tal uso “a la fuga” del gen aumentó importante la proporción de células con un número normal de cromosomas - también conocidos como euploidy - en una población de células madres embrionarias del ratón con sobre todo números anormales de cromosomas - también conocidos como aneuploide. Finalmente, los investigadores utilizaron la versión humana del mismo gen en las células de la gente con el síndrome de Síndrome de Down y de Edwards y encontraron un aumento importante en el número de células del euploide. Porque el síndrome de Síndrome de Down y de Edwards es causado teniendo tres copias de un cromosoma (21 y 18 respectivamente), las células del euploide tienen no más las características de cualquiera de esos síndromes. Interesante, ZSCAN4 se encuentra ordinariamente en el escenario de 2 células de embriones mamíferos y de vez en cuando en células madres, haciendo el gen una terapia natural del cromosoma.

La gente con Síndrome de Down experimenta a menudo un alcance de complicaciones tales como defectos congénitos del corazón, desordenes de sangre y debilitación cognoscitiva. Estas complicaciones pueden ser menos severas en gente con el mosaico Síndrome de Down - una forma de Síndrome de Down donde la persona tiene una mezcla del euploide y de células aneuploides en vez de todas las células aneuploides.

“Nuestra meta es aliviar las complicaciones en gente con Síndrome de Down usando la terapia ZSCAN4 para aumentar sus números de células del euploide,” dice al Dr. Minoru Ko, el principal oficial científico de Elixirgen.

La compañía se está centrando actualmente en traer la terapia de Síndrome de Down en la clínica. Sin embargo, porque hay muchos otros desordenes del cromosoma que están sin un suficiente tratamiento, su descubrimiento de la corrección del aneuploide puede ofrecer un avance a más vulcanizaciones en el futuro.

Source:

Elixirgen, LLC