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Valerion annonce des résultats positifs d'étude pilote non-clinique de VAL-1221 pour la demande de règlement de la maladie de Pompe

La thérapeutique de Valerion, LLC a hier annoncé des résultats positifs « validation de principe d'une étude pilote non-clinique » pour un alpha candidat de fusion de la glucosidase d'anticorps humanisé par roman et d'acide (GAA) pour la demande de règlement de la maladie de Pompe.

Les études réalisées avec le candidat de la spécialité de Valerion [VAL-1221 (3E10Fab-GAA)] font partie d'une collaboration grande de recherches entre la thérapeutique de Valerion et Duke University. La thérapeutique de Valerion, qui fait partie des entreprises portefeuille d'Alopexx, est un révélateur de bio-thérapeutique pour des affections génétiques neuromusculaires avec aucune de traitement actuel options limitées ou.

VAL-1221 a expliqué l'efficacité dans les deux fibroblastes patients cultivés de Pompe et chez les souris (GAA-déficientes) de Pompe, selon des résultats annoncés à la société pour l'étude des erreurs congénitales de colloque d'annuaire du métabolisme 2015 à Lyon, la France. Les résultats pilotes ont été présentés par l'investigateur principal de l'étude, le Sun de Baodong, PhD, de Duke University.

D'une manière primordiale, on a observé VAL-1221 dans l'étude pour pénétrer les cellules vivantes partiel-indépendantes de M6PR et Co-pour ne pas localiser avec la borne lysosomal LAMP2. Les résultats proposent que VAL-1221 soit capable d'entrer dans le cytoplasme et potentiellement du fonctionnement en dehors du lysosome.

« Les résultats d'étude pilote expliquent que VAL-1221 représente un candidat nouveau d'enzyme-remontage, » ont dit Dustin Armstrong, PhD, officier scientifique en chef de Valerion. « C'est une commande des vitesses de paradigme car cette fusion est particulièrement conçue pour viser les les deux les tissus destinés et ses compartiments sous-cellulaires, impérieuse pour la plupart de traitement efficace de Pompe. Nous sommes des études actuelles pleines d'espoir continuerons à être point culminant positif et autre l'efficacité de VAL-1221 et l'installation répandue de la distribution-technologie de Valerion. »

Le glycogène, un sucre complexe, est connu pour s'accumuler dans le cytoplasme et le lysosome des patients de Pompe d'adulte-début ; cependant, le produit actuel reconnu d'enzyme-remontage est limité au lysosome pour l'activité thérapeutique. Armstrong a dit que VAL-1221 peut seulement viser le glycogène supplémentaire-lysosomal, qui est connu pour affecter le muscle de Pompe d'adulte.

La maladie de Pompe est une affection génétique rare qui affecte principalement le muscle. L'habillage du glycogène en certains organes et tissus, particulièrement dans les muscles, nuit leur capacité de fonctionner normalement. Les traitements approuvés se sont avérés efficaces en réduisant les manifestations cliniques de la maladie.

Source:

Valerion Therapeutics