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Valerion annuncia i risultati positivi dallo studio pilota non clinico di VAL-1221 per il trattamento della malattia di Pompe

La terapeutica di Valerion, LLC ieri ha annunciato i risultati positivi da uno studio pilota non clinico “del proof of concept„ per un alfa candidato di fusione della glucosidasi dell'acido e dell'anticorpo umanizzato romanzo (GAA) per il trattamento della malattia di Pompe.

Gli studi svolti con il candidato della specialità di Valerion [VAL-1221 (3E10Fab-GAA)] fa parte di vasta collaborazione della ricerca fra terapeutica di Valerion e la Duke University. La terapeutica di Valerion, che fa parte delle imprese portafoglio di Alopexx, è un rivelatore di bio--terapeutica per le malattie genetiche neuromuscolari con opzioni limitate o nessun correnti del trattamento.

VAL-1221 ha dimostrato l'efficacia in entrambi i fibroblasti pazienti coltivati di Pompe ed in mouse (GAA-carenti) di Pompe, secondo i risultati annunciati alla società per lo studio sugli errori innati del simposio dell'annuale del metabolismo 2015 a Lione, la Francia. I risultati pilota sono stati presentati dal ricercatore principale dello studio, il Sun di Baodong, PhD, della Duke University.

D'importanza, VAL-1221 è stato osservato nello studio per penetrare l'parziale-indipendente delle cellule viventi di M6PR e co-per non localizzare con l'indicatore lysosomal LAMP2. I risultati indicano che VAL-1221 è capace di entrare nel citoplasma e potenzialmente di funzionamento fuori del lisosoma.

“I risultati di studio pilota dimostrano che VAL-1221 rappresenta un candidato novello della enzima-sostituzione,„ hanno detto Dustin Armstrong, il PhD, ufficiale scientifico principale di Valerion. “È uno spostamento di paradigma poichè questa fusione specificamente è destinata per mirare agli entrambi tessuti progettati ed ai sui compartimenti sottocellulari, imperativo per il trattamento più efficace di Pompe. Siamo studi in corso promettenti continueremo ad essere punto culminante positivo ed ulteriore l'efficacia di VAL-1221 e l'utilità diffusa della consegna-tecnologia di Valerion.„

Il glicogeno, uno zucchero complesso, è conosciuto per accumularsi sia nel citoplasma che nel lisosoma dei pazienti di Pompe di adulto-inizio; tuttavia, il prodotto corrente approvato della enzima-sostituzione è limitato al lisosoma per attività terapeutica. Armstrong ha detto che VAL-1221 può mirare unicamente al glicogeno del supplemento-lysosomal, che è conosciuto per pregiudicare il muscolo adulto di Pompe.

La malattia di Pompe è una malattia genetica rara che soprattutto pregiudica il muscolo. L'accumulazione di glicogeno nei determinati organi e tessuti, particolarmente nei muscoli, altera la loro capacità di funzionare normalmente. Le terapie approvate sono state indicate per essere efficaci nella diminuzione delle manifestazioni cliniche della malattia.

Source:

Valerion Therapeutics