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Valerion anuncia resultados positivos do estudo piloto não-clínico de VAL-1221 para o tratamento da doença de Pompe

A terapêutica de Valerion, LLC anunciou ontem resultados positivos “prova de um estudo piloto não-clínico de conceito” para um candidato alfa humanizado novela da fusão do glucosidase do anticorpo e do ácido (GAA) para o tratamento da doença de Pompe.

Os estudos executados com o candidato do produto proprietário de Valerion [VAL-1221 (3E10Fab-GAA)] são a parte de uma colaboração larga da pesquisa entre a terapêutica de Valerion e Duke University. A terapêutica de Valerion, que é parte das empresas carteira de Alopexx, é um revelador da bio-terapêutica para desordens genéticas neuromusculares com opções limitadas ou nenhumas actuais do tratamento.

VAL-1221 demonstrou a eficácia em ambos os fibroblasto pacientes cultivados de Pompe e em ratos (GAA-deficientes) de Pompe, de acordo com os resultados anunciados na sociedade para o estudo de erros inatos do simpósio do anuário do metabolismo 2015 em Lyon, França. Os resultados piloto foram apresentados pelo investigador principal do estudo, Baodong Sun, PhD, de Duke University.

Importante, VAL-1221 foi observado no estudo para penetrar as pilhas vivas parcial-independentes de M6PR e co-para não as localizar com marcador lysosomal LAMP2. Os resultados sugerem que VAL-1221 seja capaz de entrar no citoplasma e potencial do funcionamento fora do lisosoma.

“Os resultados do estudo piloto demonstram que VAL-1221 representa um candidato novo da enzima-substituição,” disseram Dustin Armstrong, PhD, oficial científico principal de Valerion. “É uma SHIFT do paradigma como esta fusão é projectada especificamente visar ambos os tecidos pretendidos e seus compartimentos subcelulares, imperativa para o tratamento o mais eficaz de Pompe. Nós somos estudos em curso esperançosos continuaremos a ser destaque positivo e mais adicional a eficácia de VAL-1221 e o serviço público difundido da entrega-tecnologia de Valerion.”

O Glycogen, um açúcar complexo, é sabido para acumular no citoplasma e no lisosoma de pacientes de Pompe do adulto-início; contudo, o produto actualmente aprovado da enzima-substituição é limitado ao lisosoma para a actividade terapêutica. Armstrong disse que VAL-1221 pode excepcionalmente visar o glycogen extra-lysosomal, que é sabido para afectar o músculo adulto de Pompe.

A doença de Pompe é uma desordem genética rara que afecte primeiramente o músculo. O acúmulo do glycogen em determinados órgãos e tecidos, especialmente nos músculos, danifica sua capacidade para funcionar normalmente. As terapias aprovadas foram mostradas para ser eficazes em reduzir as manifestações clínicas da doença.

Source:

Valerion Therapeutics