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Valerion anuncia resultados positivos del estudio experimental no-clínico de VAL-1221 para el tratamiento de la enfermedad de Pompe

La terapéutica de Valerion, LLC anunció ayer resultados positivos “prueba de un estudio experimental no-clínico del concepto” para un candidato alfa humanizado novela de la fusión de la glucosidasa del anticuerpo y del ácido (GAA) al tratamiento de la enfermedad de Pompe.

Los estudios realizados con el candidato del producto propietario de Valerion [VAL-1221 (3E10Fab-GAA)] son parte de una colaboración amplia de la investigación entre la terapéutica de Valerion y Duke University. La terapéutica de Valerion, que es parte de las empresas cartera de Alopexx, es revelador de la bio-terapéutica para los desordenes genéticos neuromusculares con opciones limitadas o ningunas actuales del tratamiento.

VAL-1221 demostró eficacia en ambos fibroblastos pacientes cultivados de Pompe y en los ratones (GAA-deficientes) de Pompe, según los resultados anunciados en la sociedad para el estudio de desvíos innatos del simposio de la publicación anual del metabolismo 2015 en Lyon, Francia. Los resultados experimentales fueron presentados por el investigador principal del estudio, Baodong Sun, doctorado, de Duke University.

Importantemente, VAL-1221 fue observado en el estudio para penetrar a la parcial-independiente de las células vivas de M6PR y co-para no localizar con el marcador lysosomal LAMP2. Los resultados sugieren que VAL-1221 sea capaz de entrar en el citoplasma y potencialmente del funcionamiento fuera del lisosoma.

“Los resultados del estudio experimental demuestran que VAL-1221 representa a un candidato nuevo del enzima-repuesto,” dijeron a Dustin Armstrong, doctorado, principal oficial científico de Valerion. “Es un movimiento del paradigma como esta fusión se diseña específicamente para apuntar ambos los tejidos previstos y sus divisiones subcelulares, imprescindible para el tratamiento más efectivo de Pompe. Somos estudios en curso esperanzados continuaremos ser punto culminante positivo y posterior la eficacia de VAL-1221 y la utilidad dispersa de la lanzamiento-tecnología de Valerion.”

El glicógeno, un azúcar complejo, se sabe para acumular en el citoplasma y el lisosoma de los pacientes de Pompe del adulto-inicio; sin embargo, el producto actualmente aprobado del enzima-repuesto se limita al lisosoma para la actividad terapéutica. Armstrong dijo que VAL-1221 puede apuntar únicamente el glicógeno extra-lysosomal, que se sabe para afectar al músculo adulto de Pompe.

La enfermedad de Pompe es un desorden genético raro que afecta sobre todo al músculo. La acumulación del glicógeno en ciertos órganos y tejidos, especialmente en los músculos, empeora su capacidad de funcionar normalmente. Las terapias aprobadas se han mostrado para ser efectivas en reducir las manifestaciones clínicas de la enfermedad.

Source:

Valerion Therapeutics