UCSF の研究者は小児科癌の $10 百万研究計画を導きます

カリフォルニア州立大学サンフランシスコ校の研究者は 5 年をの特定器官の癌またはボディのティッシュのよりもむしろ多くの癌の下にある分子パスに焦点を合わせるために種類の最初の許可によって資金を供給される小児科癌に専用されている $10 百万研究計画導いています。

許可のデザインは起きるティッシュによってよりもむしろ癌が遺伝的欠陥の特に分子パスによってよりよく診断され、もし定義するなら扱われるかもしれないこと配列するゲノムによって拍車をかけられる成長の理解を捕獲します。

新しい許可は国立癌研究所の研究の卓越性プログラム、 (SPORE)健康のある各国用協会の (NCI)部分の専門にされたプログラムの下で与えられました。 1992 年に NCI によって進水する胞子許可は癌研究のための競争および最も著名な賞間にあります。

「この新しい許可は表面上は多様な癌が分子パスの共通の欠陥によって一緒にグループ化することができること研究者の増加する認識を反映します。 さらに、賞は理解の UCSF の大きい強さへ遺言であり、処理の幼年期癌」、 UCSF の健康の癌サービスのための UCSF ヘレン Diller グループの広範囲の蟹座の中心のアラン Ashworth 言いました、 PhD、 FRS、大統領および上席副社長を。

DHART (Ras の進化および活動過多の腫瘍) の胞子として知られていて、許可は共同主な調査官によってケビン M. Shannon、 MD 20 年間以上の神経線維腫症のタイプ 1 (NF1) の共同研究、 UCSF および D. Wade Clapp、 (IUSM)、および同僚インディアナ大学システムの医科大学院の MD の、倍数の異なったティッシュが異常に成長する公有地によって受継がれる状態キャップします。 NF1 の患者に通常幼年期、青年期、または若い成年期で診断される白血病のある特定の形式を含む癌の範囲を、開発する高いリスクがあります。

胞子許可は単一の施設で従来研究に資金を供給しましたが、新しい DHART の胞子は UCSF ヘレン Diller グループの広範囲の蟹座の中心の共同の努力をおよび (HDFCCC)インディアナ大学システム Melvin および Bren サイモンの蟹座の中心表します。 新しい戦略のために、 Shannon および Clapp、椅子および教授 IUSM の小児科の部門のリチャード L. Schreiner は、 UCSF、 IUSM の南西衛生学校、ジョーンズ・ホプキンス大学の医科大学院、アラバマの医科大学院の大学、健康のある各国用協会、および他のサイトテキサス州立大学から NF1 研究者を導くことのチームを募集しました。

「この新しい胞子プログラムは精密薬の技術の NF1 の遺伝的に設計されたマウスモデルの preclinical 調査からのデータを統合します。 最終目的は患者が目標とされた薬剤と扱われる前後に」、言いました UCSF の小児科の部および HDFCCC のメンバーの分子腫瘍学の Shannon、ローマおよびマーヴィンの Auerback によって区別される教授を NF1-assocated の腫瘍で高解像の分子情報を生成することです。 「この努力のもう一つの特徴は、処置の後に現れる新しい癌の焦点放射および化学療法が二次悪性新生物の開発をどのようにの促進するか理解です。 これはです小児科および大人癌の生存者の非常に深刻な問題」。

NF1 は 「腫瘍サプレッサー」である同じ名前の遺伝子で突然変異によって引き起こされます、: NF1 遺伝子は Ras のパスに普通ブレーキ、セルの成長そして拡散を運転する蛋白質の相互作用のカスケードを置きます。 NF1 の個人はこの遺伝子の 1 枚のコピーの突然変異と生まれます。 腫瘍は第 2 突然変異が Ras のパスが抑えられない作動させるようにする骨髄発生した後成長します、または神経系の敏感なセルの NF1 遺伝子の残りのコピーに。

NF1 患者の重要性に加えて、 NF1 遺伝子は癌研究の広い興味 NF1 突然変異がまた肺癌、脳腫瘍およびメラノーマを含む多くの非受継がれた大人癌で、起こるのでです。 さらに、 Ras のパスがすべての癌の約三番目で関係したが、 Ras 蛋白質自体は薬剤と直接目標とすること非常に困難証明しました。 Shannon は NF1 蛋白質が Ras とどのようにの相互に作用しているか深い理解に癌治療のための広い含意があると言いました。

細胞および分子レベルで NF1 を調査するためには、 Shannon および同僚は前に NF1 突然変異がどのように Ras のパスを変え、有望な処置を識別することは近づくか解読するためにそれらを助けた病気のマウスモデルをほぼ 20 年開発し始めました。 DHART の胞子はこの基本的で、 preclinical 研究の継続をサポートします。

さらに、 UCSF の華奢な Loh、 MD の小児科の教授は UCSF ベニオフの協力の施設の小児病院そして借款団で、 trametinib (Mekinist) の有効性 - 正確にターゲットおよびブロックが積極的な小児科癌の処置パスの Ras の 1 つのコンポーネントの処置年少の myelomonocytic 白血病 (JMML) と呼出した薬剤を査定するために臨床試験を進水させます。 Shannon および Loh は JMML の患者の Ras の作業を制御する、 trametinib は病気のマウスモデルで非常に効果的であるために示されていました他の遺伝子および NF1 の突然変異を検出し。

今では食品医薬品局によって既に承認されて、 trametinib はメラノーマのある特定の形式を持つ患者のための標準療法です。

バーミンガムの医科大学院でアラバマの大学で蟹座の結果および生存者権のための協会の Smita Bhatia、 MD、 MPH、ディレクター、およびジーン Nakamura 導いた、別の DHART の胞子プロジェクトは MD の UCSF の放射の腫瘍学の助教授が、二次悪性新生物の基礎研究をします (SMNs)。 癌を持つ子供の放射線療法により時々生命に後で現れ、 1 年ごとの 90,000 人そして 100,000 人の患者の間で影響を与えるこれらの新しい癌をどのように引き起こすか Bhatia および Nakamura はなぜ、そして探索します。

新しい DHART の胞子 Biospecimen/UCSF の病理学のコアの助監督として、スコット C. Kogan、実験室の薬の MD、教授、およびアンドリュー Horvai、 MD、 PhD の病理学の教授は、標本の選択そして分析のための必要とされたデータの記憶を監督し、精密薬の概念に基づいて科学主導の臨床試験の促進に於いての重大な役割に役立ちます。

「多くの年の間に、私達は NF1 蛋白質がベンチに枕元の翻訳の研究によって Ras をどのように調整するかと」、 Shannon の多くの理解を言いました開発しました。 「今、 DHART の胞子と、私達は Ras によってが」。作動する蛋白質を目標とし、シャットダウンする薬品会社と働くことによって NF1 準癌を持つ子供、青年および大人を、助けるためにこの知識にすべててこ入れすることを計画します

ソース: カリフォルニア州立大学サンフランシスコ校 (UCSF)

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