UCSF 研究员导致 $10 百万在小儿科癌症的研究计划

加州大学旧金山分校的研究员导致一五年, $10 百万研究计划投入小儿科癌症,资助由其种类第一授予着重强调许多癌症而不是在一个特殊机构的在这个机体的癌症或组织的一条分子路。

授予的设计捕捉一增长的了解,激励被排序,若被定义癌症可能由原始缺陷特别是分子路更好诊断和对待,而不是由他们产生的组织的染色体。

新的经费被拨给了根据研究优秀程序 (SPORE)国家癌症学会,一部分专门化的 (NCI)程序的国家卫生研究所。 孢子授予,在 1992年生成由 NCI,是在癌症研究的最竞争和最有名望的证书中。

“此新的授予反射研究员的增长的认识表面上不同的癌症可以由在分子路的公用缺陷一起编组。 而且,这个证书是遗嘱对在了解的 UCSF 的巨大力量,并且对待的童年癌症”,资深副总裁说癌症服务的阿伦 Ashworth、 PhD、 UCSF 海伦 Diller 系列全面巨蟹星座中心的 FRS、总统和在 UCSF 健康。

叫作 DHART (发展和活动过度的 Ras 肿瘤) 孢子,授予由共同首席调查员凯文 M. Shannon, MD, UCSF 和 D. 加盖超过 20 年联合研究 Wade Clapp, MD,印第安那大学医学院 (IUSM) 和他们的同事对神经纤维瘤病第一类型 (NF1),多个不同的组织异常地开发的公用被继承的情况。 有 NF1 的患者有开发癌症的范围的更高的风险,包括白血病的某些表单,在童年、青春期或者新成年通常诊断。

孢子授予在一个唯一机构传统上资助了研究,但是新的 DHART 孢子表示 UCSF 海伦 Diller 系列全面巨蟹星座中心的一个合作工作成绩 (HDFCCC)和印第安那大学 Melvin 和 Bren 西蒙巨蟹星座中心。 对新动议, Shannon 和 Clapp,椅子和理查 L. 小儿科的部门的 Schreiner 教授在 IUSM 的,吸收了导致 NF1 研究员小组从 UCSF, IUSM,得克萨斯大学西南医学院、琼斯霍浦金斯大学医学院,阿拉巴马医学院大学,国家卫生研究所和其他站点。

“此新颖的孢子程序将集成从潜伏期的研究的数据在基因上 NF1 设计的鼠标设计与精确度医学技术的。 最终目标是生成高分辨率分子信息在 NF1-assocated 肿瘤,在患者治疗与被瞄准的药物前后”,说 Shannon、罗马和在小儿科的 UCSF 的部门和 HDFCCC 的成员的分子肿瘤学马文 Auerback 区分的教授。 “此工作成绩的另一个特征是在知道辐射和化疗如何的一个重点促进附属恶性肿瘤的发展,在处理以后涌现的新的癌症。 这是在小儿科和成人癌症幸存者的一个非常严重的问题”。

NF1 是由变化造成的在同一个名字的基因,是 “肿瘤抑制器” : 这个 NF1 基因在 Ras 路通常放置闸,驱动细胞的增长和扩散蛋白质交往的级联。 与 NF1 的单个是出生与在此基因的一个复制的一个变化。 肿瘤开发,在第二个变化在 NF1 基因的剩余的复制发生在一个易受影响的细胞的在神经系统或骨髓后,允许 Ras 路运行未经检查。

除其在 NF1 患者的重要性之外,这个 NF1 基因是宽兴趣在癌症研究上,因为 NF1 变化在许多非被继承的成人癌症也出现,包括肺癌、脑癌和黑瘤。 而且,虽然 Ras 路在大约被牵连了所有癌症三分之一, Ras 蛋白质证明极为难瞄准直接地与药物。 Shannon 说更加深刻的理解对 NF1 蛋白质如何与 Ras 配合有癌症治疗的清楚的涵义。

要学习 NF1 在蜂窝电话和分子级别, Shannon 和同事开始开发疾病的鼠标设计差不多 20 年前,帮助他们解密 NF1 变化如何修改 Ras 路,并且识别有为的处理处理。 DHART 孢子将支持此基本和潜伏期的研究的继续。

另外, UCSF 的可爱的 Loh, MD,小儿科教授,将生成临床试验在合作的机构 UCSF 贝尼奥夫儿童医院和财团估计 trametinib (Mekinist) 的效果 - 精密地目标和块 Ras 一个要素活动路在积极的小儿科癌症处理的称少年 myelomonocytic 白血病的药物 (JMML)。 Shannon 和 Loh 发现了在控制在患者的 Ras 活动有 JMML 的 NF1 和其他基因的变化,并且 trametinib 证明是高效在这个疾病的鼠标设计。

已经审批由食品药品监督管理局, trametinib 现在是病人的一种标准疗法有黑瘤的某些表单。

另一个 DHART 孢子项目,导致由 Smita Bhatia、 MD、学院的英里/小时、院长巨蟹星座结果和未死在阿拉巴马的大学在伯明翰医学院和吉恩 Nakamura, MD,辐射肿瘤学副教授在 UCSF 的,将执行对附属恶性肿瘤的基础研究 (SMNs)。 Bhatia 和 Nakamura 为什么将测试,并且放射治疗对于有癌症的儿童如何有时导致这些新的癌症,在生活中以后涌现并且影响在每年 90,000 名和 100,000 名患者之间。

作为一个新的 DHART 孢子 Biospecimen/在 UCSF 的病理学核心的联合负责人,斯科特 C. Kogan,实验室医学 MD、教授和安德鲁 Horvai, MD, PhD,病理学教授,将监督需要的数据的存贮的对标本的选择和分析和服务在实现在精确度医学基础上的概念的科学主导的临床试验的重要作用。

“在许多岁月中,我们开发了对 NF1 蛋白质如何通过长凳对床边平移研究调控 Ras”, Shannon 的很多了解说。 “现在,与 DHART 孢子,我们计划利用所有此知识通过以制药公司瞄准和关闭 Ras 激活的蛋白质的从事帮助子项、青少年和成人与 NF1 关联癌症”。

来源: 加州大学旧金山分校 (UCSF)

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