UCSF 研究員導致 $10 百萬在小兒科癌症的研究計劃

加州大學舊金山分校的研究員導致一五年, $10 百萬研究計劃投入小兒科癌症,資助由其種類第一授予著重強調許多癌症而不是在一個特殊機構的在這個機體的癌症或組織的一條分子路。

授予的設計捕捉一增長的瞭解,激勵被排序,若被定義癌症可能由原始缺陷特別是分子路更好診斷和對待,而不是由他們產生的組織的染色體。

新的經費被撥給了根據研究優秀程序 (SPORE)國家癌症學會,一部分專門化的 (NCI)程序的國家衛生研究所。 孢子授予,在 1992年生成由 NCI,是在癌症研究的最競爭和最有名望的證書中。

「此新的授予反射研究員的增長的認識表面上不同的癌症可以由在分子路的公用缺陷一起編組。 而且,這個證書是遺囑對在瞭解的 UCSF 的巨大力量,并且對待的童年癌症」,資深副總裁說癌症服務的阿倫 Ashworth、 PhD、 UCSF 海倫 Diller 系列全面巨蟹星座中心的 FRS、總統和在 UCSF 健康。

叫作 DHART (發展和活動過度的 Ras 腫瘤) 孢子,授予由共同首席調查員凱文 M. Shannon, MD, UCSF 和 D. 加蓋超過 20 年聯合研究 Wade Clapp, MD,印第安那大學醫學院 (IUSM) 和他們的同事對神經纖維瘤病第一類型 (NF1),多個不同的組織異常地開發的公用被繼承的情況。 有 NF1 的患者有開發癌症的範圍的更高的風險,包括白血病的某些表單,在童年、青春期或者新成年通常診斷。

孢子授予在一個唯一機構傳統上資助了研究,但是新的 DHART 孢子表示 UCSF 海倫 Diller 系列全面巨蟹星座中心的一個合作工作成績 (HDFCCC)和印第安那大學 Melvin 和 Bren 西蒙巨蟹星座中心。 对新動議, Shannon 和 Clapp,椅子和理查 L. 小兒科的部門的 Schreiner 教授在 IUSM 的,吸收了導致 NF1 研究員小組從 UCSF, IUSM,得克薩斯大學西南醫學院、瓊斯霍浦金斯大學醫學院,阿拉巴馬醫學院大學,國家衛生研究所和其他站點。

「此新穎的孢子程序將集成從潛伏期的研究的數據在基因上 NF1 設計的鼠標設計與精確度醫學技術的。 最終目標是生成高分辨率分子信息在 NF1-assocated 腫瘤,在患者治療與被瞄準的藥物前後」,說 Shannon、羅馬和在小兒科的 UCSF 的部門和 HDFCCC 的成員的分子腫瘤學馬文 Auerback 區分的教授。 「此工作成績的另一個特徵是在知道輻射和化療如何的一個重點促進附屬惡性腫瘤的發展,在處理以後湧現的新的癌症。 這是在小兒科和成人癌症倖存者的一個非常嚴重的問題」。

NF1 是由變化造成的在同一個名字的基因,是 「腫瘤抑制器」: 這個 NF1 基因在 Ras 路通常放置閘,驅動細胞的增長和擴散蛋白質交往的級聯。 與 NF1 的單個是出生與在此基因的一個複製的一個變化。 腫瘤開發,在第二個變化在 NF1 基因的剩餘的複製發生在一個易受影響的細胞的在神經系統或骨髓後,允許 Ras 路運行未經檢查。

除其在 NF1 患者的重要性之外,這個 NF1 基因是寬興趣在癌症研究上,因為 NF1 變化在許多非被繼承的成人癌症也出現,包括肺癌、腦癌和黑瘤。 而且,雖然 Ras 路在大約被牽連了所有癌症三分之一, Ras 蛋白質證明極為難瞄準直接地與藥物。 Shannon 說更加深刻的理解對 NF1 蛋白質如何與 Ras 配合有癌症治療的清楚的涵義。

要學習 NF1 在蜂窩電話和分子級別, Shannon 和同事開始開發疾病的鼠標設計差不多 20 年前,幫助他們解密 NF1 變化如何修改 Ras 路,并且識別有為的處理處理。 DHART 孢子將支持此基本和潛伏期的研究的繼續。

另外, UCSF 的可愛的 Loh, MD,小兒科教授,將生成臨床試驗在合作的機構 UCSF 貝尼奧夫兒童醫院和財團估計 trametinib (Mekinist) 的效果 - 精密地目標和塊 Ras 一個要素活動路在積極的小兒科癌症處理的稱少年 myelomonocytic 白血病的藥物 (JMML)。 Shannon 和 Loh 發現了在控制在患者的 Ras 活動有 JMML 的 NF1 和其他基因的變化,并且 trametinib 證明是高效在這個疾病的鼠標設計。

已經審批由食品藥品監督管理局, trametinib 現在是病人的一種標準療法有黑瘤的某些表單。

另一個 DHART 孢子項目,導致由 Smita Bhatia、 MD、學院的英里/小時、院長巨蟹星座結果和未死在阿拉巴馬的大學在伯明翰醫學院和吉恩 Nakamura, MD,輻射腫瘤學副教授在 UCSF 的,將執行對附屬惡性腫瘤的基礎研究 (SMNs)。 Bhatia 和 Nakamura 為什麼將測試,并且放射治療對於有癌症的兒童如何有時導致這些新的癌症,在生活中以後湧現并且影響在每年 90,000 名和 100,000 名患者之間。

作為一個新的 DHART 孢子 Biospecimen/在 UCSF 的病理學核心的聯合負責人,斯科特 C. Kogan,實驗室醫學 MD、教授和安德魯 Horvai, MD, PhD,病理學教授,將監督需要的數據的存貯的對標本的選擇和分析和服務在實現在精確度醫學基礎上的概念的科學主導的臨床試驗的重要作用。

「在許多歲月中,我們開發了對 NF1 蛋白質如何通過長凳對床邊平移研究調控 Ras」, Shannon 的很多瞭解說。 「現在,與 DHART 孢子,我們計劃利用所有此知識通過以製藥公司瞄準和關閉 Ras 激活的蛋白質的從事幫助子項、青少年和成人與 NF1 關聯癌症」。

來源: 加州大學舊金山分校 (UCSF)

Advertisement