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Le TXA127 de l'orphelin de Tarix a accordé FDA à la nomination accélérée pour la demande de règlement des patients de DMD

Tarix perdent ses parents le LLC, une compagnie biopharmaceutical privé jugée concentrée sur la demande de règlement des troubles neuromusculaires rares et des maladies du tissu conjonctif, aujourd'hui annoncée que les États-Unis Food and Drug Administration ont accordé à la nomination accélérée à TXA127 (angiotensine 1-7) pour réduire les dégâts et la fibrose de muscle squelettique et pour améliorer de ce fait la force musculaire dans des patients (DMD) de dystrophie musculaire de Duchenne. L'orphelin de Tarix a reçu l'avis que les tests cliniques sous la demande neuve d'investigation du médicament (IND) de la compagnie de TXA127 peuvent effectuer, et la compagnie compte commencer des 2 études multisite de sécurité et d'efficacité de la phase dans les patients avec DMD début 2016 aux États-Unis et aux sites d'essai d'Européen. Tarix a précédemment reçu l'état orphelin de médicament pour TXA127 dans le signe de DMD les Etats-Unis et en Europe.

Les « études avec TXA127 ont montré le potentiel de développement important dans les modèles précliniques de la dystrophie musculaire de Duchenne, dystrophie musculaire de ceinture de membre, et la dystrophie musculaire congénitale, le MDC1A et autre révise associé à la voie de TGF-bêta. Ce peptide a plusieurs actions biologiques et a montré des conséquences positives chez les animaux comprenant des réductions de la fibrose de muscle, augmente dans la force musculaire et la déambulation chez les animaux affectés, ainsi que standardisation de dysfonctionnement cardiaque, » a dit Rick Franklin, Président Directeur Général orphelin de Tarix. « Nous attendons avec intérêt de commencer notre étude internationale multisite de la phase 2 dans des patients de DMD début 2016. Nous préparons supplémentaire un protocole clinique pour une étude de TXA127 chez les enfants avec la dystrophie musculaire congénitale (MDC1A), et l'espoir de commencer des études en 2016 dans ce signe, pour lequel il n'y a aucun traitement actuel. »

L'essai planification de la phase 2 sera une sécurité et une étude en double aveugle, randomisées, controlées par le placebo d'efficacité de TXA127 dans 45 patients ambulatoires avec DMD, entreprises pendant 48 semaines, suivi d'une étude préliminaire de prolonge de 96 semaines. L'étude sera entreprise à 3 sites aux Etats-Unis et à 3 en Europe. Les points finaux pour l'étude comprendront l'évaluation de la qualité de muscle par IRM, les évaluations ambulatoires comprenant le test de la promenade 2-Minute, et les évaluations de sécurité.

Source:

Tarix Pharmaceuticals