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Il TXA127 dell'orfano di Tarix ha accordato la designazione della via accelerata di FDA per il trattamento dei pazienti di DMD

Tarix Orphan il LLC, una società biofarmaceutica privatamente tenuta messa a fuoco sul trattamento dei disordini neuromuscolari rari e delle malattie del tessuto connettivo, oggi annunciato che gli Stati Uniti Food and Drug Administration hanno accordato la designazione della via accelerata a TXA127 (angiotensina 1-7) per diminuire il danno e la fibrosi del muscolo scheletrico e quindi per migliorare la forza muscolare nei pazienti (DMD) di distrofia muscolare di Duchenne. L'orfano di Tarix ha ricevuto l'avviso che la prova clinica nell'ambito domanda d'investigazione della droga della società (IND) di nuova di TXA127 può continuare e la società pensa iniziare del multi-sito i 2 studi della sicurezza e di efficacia di fase in pazienti con DMD all'inizio del 2016 sia agli Stati Uniti che ai siti di prova dell'europeo. Tarix precedentemente ha ricevuto lo stato del medicinale orfano per TXA127 nell'indicazione di DMD sia negli Stati Uniti che Europa.

“Gli studi con TXA127 hanno indicato il potenziale di sviluppo significativo nei modelli preclinici della distrofia muscolare di Duchenne, distrofia muscolare della cintura dell'arto e la distrofia muscolare congenita, MDC1A ed altro condiziona associato con la TGF-beta via. Questo peptide ha parecchi atti biologici ed ha indicato gli effetti positivi in animali compreso le riduzioni della fibrosi del muscolo, aumenta di forza muscolare e di ambulation in animali commoventi come pure normalizzazione di disfunzione cardiaca,„ ha detto Rick Franklin, direttore generale orfano di Tarix. “Aspettiamo con impazienza di cominciare il nostro studio internazionale di fase 2 del multi-sito nei pazienti di DMD all'inizio del 2016. Stiamo preparando ulteriormente un protocollo clinico per uno studio di TXA127 in bambini con la distrofia muscolare congenita (MDC1A) e la speranza iniziare gli studi nel 2016 in quell'indicazione, per cui non ci sono c'i trattamenti correnti.„

La prova prevista di fase 2 sarà a sicurezza della prova alla cieca, ed agli studi ripartita le probabilità su e controllata a placebo di efficacia di TXA127 in 45 pazienti ambulanti con DMD, intrapresi per 48 settimane, seguito da uno studio di estensione del aperto contrassegno da 96 settimane. Gli studi saranno intrapresi a 3 siti negli Stati Uniti ed a 3 in Europa. I punti finali per lo studio comprenderanno la valutazione di qualità di muscolo da MRI, le valutazioni ambulatorie compreso la prova della passeggiata 2-Minute e le valutazioni di sicurezza.

Source:

Tarix Pharmaceuticals