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O TXA127 do órfão de Tarix concedeu a designação da via rápida do FDA para o tratamento de pacientes de DMD

Tarix Orphan LLC, uma empresa biofarmaceutico confidencialmente guardarada centrada sobre o tratamento de desordens e de doenças neuromusculares raras do tecido conjuntivo, anunciado hoje que os E.U. Food and Drug Administration concederam a designação da via rápida a TXA127 (angiotensin 1-7) para reduzir dano e a fibrose do músculo esqueletal e para melhorar desse modo a força de músculo em pacientes da distrofia muscular (DMD) de Duchenne. O órfão de Tarix recebeu a observação que o teste clínico sob o pedido novo de investigação da droga (IND) da empresa para TXA127 pode continuar, e a empresa espera iniciar estudos da segurança e da eficácia da fase uns 2 do multi-local nos pacientes com DMD ao princípio de 2016 em E.U. e em locais da experimentação do europeu. Tarix tem recebido previamente o estado órfão da droga para TXA127 na indicação de DMD nos Estados Unidos e em Europa.

Os “estudos com TXA127 mostraram o potencial de revelação significativo em modelos pré-clínicos da distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular da cintura do membro, e a distrofia muscular congenital, MDC1A e outro condicionam associado com o TGF-beta caminho. Este peptide tem diversas acções biológicas e mostrou efeitos positivos nos animais que incluem reduções na fibrose do músculo, aumenta-os na força de músculo e no ambulation em animais afetados, assim como normalização da deficiência orgânica cardíaca,” disse Rick Franklin, director geral órfão de Tarix. “Nós olhamos para a frente a começar nosso estudo internacional da fase 2 do multi-local em pacientes de DMD ao princípio de 2016. Nós estamos preparando adicionalmente um protocolo clínico para um estudo de TXA127 nas crianças com distrofia muscular congenital (MDC1A), e a esperança iniciar estudos em 2016 nessa indicação, para que há nenhum tratamento actual.”

A experimentação de planeamento da fase 2 será uma segurança e um estudo dobro-cegos, randomized, placebo-controlados da eficácia de TXA127 em 45 pacientes ambulante com DMD, conduzidos por 48 semanas, seguido por um estudo da extensão da aberto-etiqueta de 96 semanas. O estudo será conduzido em 3 locais nos Estados Unidos e em 3 em Europa. Os valores-limite para o estudo incluirão a avaliação da qualidade de músculo por MRI, pelas avaliações ambulatórias que incluem o teste da caminhada 2-Minute, e pelas avaliações de segurança.

Source:

Tarix Pharmaceuticals