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El TXA127 del huérfano de Tarix concedió la designación de la agilización del FDA para el tratamiento de los pacientes de DMD

Tarix deja huérfano LLC, una compañía biopharmaceutical privado llevada a cabo centrada en el tratamiento de desordenes neuromusculares raros y de enfermedades del tejido conectivo, anunciado hoy que los E.E.U.U. Food and Drug Administration han concedido la designación de la agilización a TXA127 (angiotensina 1-7) para reducir daño y fibrosis del músculo esquelético y de tal modo para perfeccionar fuerza muscular en pacientes de la distrofia muscular (DMD) de Duchenne. El huérfano de Tarix ha recibido la advertencia que la prueba clínica bajo uso de investigación de la droga de la compañía (IND) nuevo para TXA127 puede proceder, y la compañía prevee iniciar del multi-sitio 2 estudios del seguro y de la eficacia de la fase en pacientes con DMD a principios de 2016 en los E.E.U.U. y los sitios de la juicio del europeo. Tarix ha recibido previamente el estado huérfano de la droga para TXA127 en la indicación de DMD en los Estados Unidos y Europa.

Los “estudios con TXA127 han mostrado potencial de revelado importante en modelos preclínicos de la distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de la faja del limbo, y la distrofia muscular congénita, MDC1A y otro condiciona asociado con el camino TGF-beta. Este péptido tiene varias acciones biológicas y ha mostrado efectos positivos en animales incluyendo reducciones en fibrosis del músculo, aumenta de fuerza muscular y del paseo en animales afectados, así como normalización de la disfunción cardiaca,” dijo a Rick Franklin, director general huérfano de Tarix. “Observamos adelante a comenzar nuestro estudio internacional de la fase 2 del multi-sitio en pacientes de DMD a principios de 2016. Estamos preparando además un protocolo clínico para un estudio de TXA127 en niños con la distrofia muscular congénita (MDC1A), y esperanza de iniciar estudios en 2016 en esa indicación, para la cual no hay tratamientos actuales.”

La juicio prevista de la fase 2 será un seguro y un estudio de doble anonimato, seleccionados al azar, placebo-controlados de la eficacia de TXA127 en 45 pacientes ambulantes con DMD, conducto por 48 semanas, seguido por un estudio de la extensión de la abierto-escritura de la etiqueta de 96 semanas. El estudio conducto en 3 sitios en los Estados Unidos y 3 en Europa. Las puntos finales para el estudio incluirán la evaluación de la calidad de músculo por MRI, evaluaciones ambulativas incluyendo la prueba del paseo 2-Minute, y valoraciones de seguridad.

Source:

Tarix Pharmaceuticals