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Xuriden (triacétate d'uridine) a maintenant reconnu pour des patients avec l'aciduria orotique héréditaire

Aujourd'hui, les États-Unis Food and Drug Administration ont reconnu Xuriden (triacétate d'uridine), la première demande de règlement approuvée par le FDA pour des patients avec l'aciduria orotique héréditaire. L'aciduria orotique héréditaire est un trouble métabolique rare, qui a été rapporté dans approximativement 20 patients mondiaux.

L'aciduria orotique héréditaire est hérité d'un gène récessif. La maladie est due à une enzyme défectueuse ou déficiente, qui des résultats dans le fuselage ne pouvant pas synthétiser normalement l'uridine, une composante nécessaire d'acide ribonucléique (ARN). Les signes et les sympt40mes de la maladie comprennent des anomalies de sang (anémie, compte de globule blanc diminué, compte diminué de neutrophile), l'obstruction de voies urinaires due à la formation des cristaux d'acide orotique dans les voies urinaires, la défaillance de prospérer, et des retards du développement.

« L'approbation d'aujourd'hui et le bon pédiatrique rare de révision prioritaire de la maladie soulignent l'engagement de FDA à rendre des demandes de règlement procurables aux patients présentant des maladies rares, » a dit Amy G. Egan, M.D., M/H., directeur adjoint du bureau de l'évaluation des traitements III au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche (CDER). « Avant l'approbation de Xuriden, patients présentant cette affection rare n'a eu aucune option approuvée de demande de règlement. »

La FDA a accordé Xuriden à la nomination orpheline de médicament parce qu'elle traite une maladie rare. La nomination orpheline de médicament fournit des incitations financières, comme des crédits d'impôt de test clinique, des renonciations de redevance d'utilisation, et l'éligibilité pour que l'exclusivité du marché introduise le développement de médicament de maladie rare. Xuriden a été également accordé à la révision prioritaire. Une révision prioritaire de FDA prévoit un examen expédié des médicaments pour les graves maladies ou les conditions qui peuvent offrir des avancées majeures dans la demande de règlement. Le constructeur de Xuriden a été accordé à un bon pédiatrique rare de révision prioritaire de la maladie - une provision qui encourage le développement des médicaments neufs et du biologics pour la prévention et la demande de règlement des maladies pédiatriques rares.

Xuriden est un produit oralement administré destiné pour remonter l'uridine. Xuriden est reconnu en tant que granules orales qui peuvent être mélangées à la nourriture ou dans le lait ou la formule pour bébés, et est administré une fois quotidiennement.

La sécurité et l'efficacité de Xuriden ont été évaluées dans une arme unique, essai de six semaines et préliminaire dans quatre patients avec l'aciduria orotique héréditaire, s'échelonnant dans l'âge de trois à 19 ans, et dans une phase de six mois de prolonge de l'essai. Les changements évalués par étude des paramètres hématologiques préspécifiés des patients au cours de la période d'essai. Aux évaluations de six semaines et de six mois, la demande de règlement de Xuriden a eu comme conséquence la stabilité des paramètres hématologiques dans chacun des quatre patients de test clinique. La sécurité et l'efficacité du traitement de remontage d'uridine ont été encore supportées par des observations de la littérature publiée.

On n'a observé aucun effet secondaire dans les patients soignés avec Xuriden pendant jusqu'à neuf mois.

Xuriden est lancé sur le marché par Wellstat Therapeutics Corporation, basée dans Gaithersburg, le Maryland.