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Xuriden (triacetato dell'uridina) ora ha approvato per i pazienti con il aciduria orotico ereditario

Oggi, gli Stati Uniti Food and Drug Administration hanno approvato Xuriden (triacetato) dell'uridina, il primo trattamento approvato dalla FDA per i pazienti con il aciduria orotico ereditario. Il aciduria orotico ereditario è un disordine metabolico raro, che è stato riferito in circa 20 pazienti universalmente.

Il aciduria orotico ereditario è ereditato da un gene recessivo. La malattia è dovuto un enzima difettoso o carente, che risultati nell'organismo che non può sintetizzare normalmente uridina, una componente necessaria di acido ribonucleico (RNA). I segni ed i sintomi della malattia comprendono le anomalie di sangue (anemia, conteggio di globulo bianco in diminuzione, conteggio in diminuzione del neutrofilo), l'ostruzione dell'apparato urinario dovuto la formazione di cristalli dell'acido orotico nell'apparato urinario, l'omissione prosperare e le more inerenti allo sviluppo.

“L'odierna approvazione ed il buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia sottolineano l'impegno di FDA a mettere a disposizione i trattamenti dei pazienti con le malattie rare,„ ha detto Amy G. Egan, M.D., M.P.H., vice direttore dell'ufficio della valutazione III della droga nel centro di FDA per la valutazione della droga e la ricerca (CDER). “Prima dell'approvazione di Xuriden, pazienti con questo disordine raro non ha avuto opzioni approvate del trattamento.„

FDA ha accordato la designazione del medicinale orfano di Xuriden perché tratta una malattia rara. La designazione del medicinale orfano fornisce gli incentivi finanziari, come i crediti fiscali di test clinico, le rinunce della quota a carico dell'utente e l'eleggibilità affinchè l'esclusività del mercato promuova lo sviluppo raro della droga di malattia. Xuriden egualmente è stato accordato l'esame di priorità. Un esame di priorità di FDA prevede un esame accelerato delle droghe per le malattie o le circostanze serie che possono offrire gli avanzamenti importanti nel trattamento. Il produttore di Xuriden è stato accordato un buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia - una disposizione che incoraggia lo sviluppo di nuove droghe e del biologics per la prevenzione ed il trattamento delle malattie pediatriche rare.

Xuriden è un prodotto oralmente amministrato progettato per sostituire l'uridina. Xuriden è approvato come granuli orali che possono essere misti con alimento o nella formula dell'infante o del latte ed è amministrato una volta giornalmente.

La sicurezza e l'efficacia di Xuriden sono state valutate in un singolo braccio, prova del aperto contrassegno e di sei settimane in quattro pazienti con il aciduria orotico ereditario, variante nell'età da tre a 19 anni ed in una fase di sei mesi di estensione della prova. I cambiamenti valutati studio nei parametri ematologici prespecificati dei pazienti durante il periodo di prova. Sia alle valutazioni di sei settimane che di sei mesi, il trattamento di Xuriden ha provocato la stabilità dei parametri ematologici in tutti e quattro i pazienti di test clinico. La sicurezza e l'efficacia della terapia della sostituzione dell'uridina più ulteriormente sono state supportate dai rapporti di caso dalla letteratura pubblicata.

Nessun effetto secondario è stato osservato in pazienti curati con Xuriden per fino a nove mesi.

Xuriden è commercializzato da Wellstat Therapeutics Corporation, basata su Gaithersburg, Maryland.