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Xuriden (triacetate do uridine) aprovou agora para pacientes com o aciduria orotic hereditário

Hoje, os E.U. Food and Drug Administration aprovaram Xuriden (triacetate) do uridine, o primeiro tratamento aprovado pelo FDA para pacientes com o aciduria orotic hereditário. O aciduria orotic hereditário é uma desordem metabólica rara, que seja relatada em aproximadamente 20 pacientes no mundo inteiro.

O aciduria orotic hereditário é herdado de um gene recessivo. A doença é devido a uma enzima defeituosa ou deficiente, que resultados no corpo que é incapaz de sintetizar normalmente o uridine, um componente necessário do ácido ribonucléico (RNA). Os sinais e os sintomas da doença incluem anomalias do sangue (anemia, contagem de glóbulo branca diminuída, contagem diminuída do neutrófilo), obstrução do aparelho urinário devido à formação de cristais do ácido orotic no aparelho urinário, falha prosperar, e atrasos desenvolventes.

“A aprovação de hoje e a prioridade pediatra rara da doença revêem o relevo do comprovante o comprometimento do FDA a fazer tratamentos disponíveis aos pacientes com doenças raras,” disse Amy G. Egan, M.D., M.P.H., director-adjunto do escritório da avaliação III da droga no centro do FDA para a avaliação da droga e pesquisa (CDER). “Antes da aprovação de Xuriden, pacientes com esta desordem rara não teve nenhuma opção aprovada do tratamento.”

O FDA concedeu a Xuriden a designação órfão da droga porque trata uma doença rara. A designação órfão da droga oferece incentivos financeiros, como créditos fiscais do ensaio clínico, renúncias da taxa de usuário, e aptidão para que a exclusividade do mercado promova a revelação rara da droga da doença. Xuriden foi concedido igualmente a revisão da prioridade. Uma revisão da prioridade do FDA prevê uma revisão expedida das drogas para as doenças ou as circunstâncias sérias que podem oferecer avanços principais no tratamento. O fabricante de Xuriden foi concedido um comprovante pediatra raro da revisão da prioridade da doença - uma disposição que incentivasse a revelação de drogas novas e de biologics para a prevenção e o tratamento de doenças pediatras raras.

Xuriden é um produto oral administrado pretendido substituir o uridine. Xuriden é aprovado como os grânulo orais que podem ser misturados com o alimento ou na fórmula do leite ou do infante, e administrado uma vez diariamente.

A segurança e a eficácia de Xuriden foram avaliadas em um único braço, experimentação de seis semanas, da aberto-etiqueta em quatro pacientes com o aciduria orotic hereditário, variando na idade de três a 19 anos de idade, e em uma fase de seis meses da extensão da experimentação. As mudanças avaliadas estudo nos parâmetros hematológicos pré-especificados dos pacientes durante o período experimental. Nas avaliações de seis semanas e de seis meses, o tratamento de Xuriden conduziu à estabilidade dos parâmetros hematológicos em todos os quatro pacientes do ensaio clínico. A segurança e a eficácia da terapia da substituição do uridine foram apoiadas mais por relatórios do caso da literatura publicada.

Nenhum efeito secundário foi observado nos pacientes tratados com o Xuriden por até nove meses.

Xuriden é introduzido no mercado por Wellstat Terapêutica Corporaçõ, baseado em Gaithersburg, Maryland.