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Xuriden (triacetato de la uridina) ahora aprobó para los pacientes con aciduria orótico hereditario

Hoy, los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron Xuriden (triacetato) de la uridina, el primer tratamiento aprobado por la FDA para los pacientes con aciduria orótico hereditario. El aciduria orótico hereditario es un desorden metabólico raro, que se ha denunciado en aproximadamente 20 pacientes por todo el mundo.

El aciduria orótico hereditario se hereda de un gen recesivo. La enfermedad es debido a una enzima defectuosa o deficiente, que los resultados en la carrocería que no puede sintetizar normalmente la uridina, un componente necesario del ácido ribonucleico (ARN). Los signos y los síntomas de la enfermedad incluyen las anormalidades de la sangre (anemia, cuenta de glóbulo blanca disminuida, cuenta disminuida del neutrófilo), la obstrucción del trecho urinario debido a la formación de cristales del ácido orótico en el trecho urinario, la falla de prosperar, y retrasos de desarrollo.

La “aprobación de hoy y el comprobante pediátrico raro de la revista de la prioridad de la enfermedad subrayan la consolidación del FDA a poner tratamientos a disposición los pacientes con enfermedades raras,” dijo a Amy G. Egan, M.D., M.P.H., vicedirector de la oficina de la evaluación III de la droga en el centro del FDA para la evaluación y la investigación (CDER) de la droga. “Antes de la aprobación de Xuriden, pacientes con este desorden raro no tenía ninguna opción aprobada del tratamiento.”

El FDA concedió a Xuriden la designación huérfana de la droga porque trata una enfermedad rara. La designación huérfana de la droga ofrece incentivos financieros, como créditos fiscales de la juicio clínica, excepciones de la cuota de usuario, y la elegibilidad para que la exclusividad del mercado ascienda el revelado raro de la droga de la enfermedad. Xuriden también fue concedido revista de la prioridad. Una revista de la prioridad del FDA preve una revista acelerada de las drogas para las enfermedades o las condiciones serias que pueden ofrecer avances importantes en el tratamiento. El fabricante de Xuriden fue concedido un comprobante pediátrico raro de la revista de la prioridad de la enfermedad - una disposición que anima el revelado de nuevas drogas y del biologics para la prevención y el tratamiento de enfermedades pediátricas raras.

Xuriden es un producto oral administrado previsto para reemplazar uridina. Xuriden se aprueba como gránulos orales que se puedan mezclar con la comida o en fórmula de la leche o del niño, y se administra una vez diariamente.

El seguro y la eficacia de Xuriden fueron evaluados en una única arma, juicio de seis semanas, de la abierto-escritura de la etiqueta en cuatro pacientes con el aciduria orótico hereditario, colocando en edad a partir del tres a 19 años de edad, y en una fase de seis meses de la extensión de la juicio. Los cambios fijados estudio en los parámetros hematológicos especificados primero de los pacientes durante el período de prueba. En las evaluaciones de seis semanas y de seis meses, el tratamiento de Xuriden dio lugar a la estabilidad de los parámetros hematológicos en los cuatro pacientes de la juicio clínica. El seguro y la eficacia de la terapia del repuesto de la uridina fueron soportados más a fondo por partes del caso de la literatura publicada.

No se observó ningunos efectos secundarios en los pacientes tratados con Xuriden por hasta nueve meses.

Xuriden es comercializado por Wellstat Therapeutics Corporation, basada en Gaithersburg, Maryland.